Esta contribución resume la comunicación galardonada con el Premio FEDEA al Mejor Artículo presentado por un/a investigador/a joven en las XLIII Jornadas AES, celebradas en San Cristóbal de La Laguna, del 26-28 de junio de 2024. El artículo, escrito en colaboración con Aritz Adin y Eduardo Sánchez Iriso, está en proceso de consideración para su publicación.
En el ámbito de la economía de la salud, la evaluación del impacto de las intervenciones sanitarias a través de medidas que capturen la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) es crucial. En muchos países, las agencias de evaluación de tecnologías sanitarias utilizan los valores de utilidad derivados de la herramienta EuroQol (EQ-5D-5L) para calcular los años de vida ajustados por calidad (AVAC) en sus análisis de coste-utilidad. El EQ-5D-5L es una medida de preferencia basada en la evaluación de cinco dimensiones clave de la salud: movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión. Sin embargo, uno de los principales retos de utilizar medidas genéricas como el EQ-5D-5L es que no se utilizan habitualmente en la práctica clínica, además resulta desafiante medir de manera integral la CVRS de pacientes con condiciones crónicas y discapacidades severas, como la parálisis cerebral (PC).
La PC es un grupo de trastornos neurológicos que no tiene cura, afecta de manera permanente al movimiento y la postura, y se origina por daños en el cerebro durante el desarrollo. Se estima que su prevalencia es de 2 a 3 casos por cada mil nacimientos vivos en Europa y España, afectando de manera significativa la calidad de vida de quienes la padecen. Además de los problemas motores, las personas con PC suelen presentar comorbilidades como epilepsia, discapacidad intelectual y limitaciones sensoriales, lo que contribuye a la complejidad del manejo clínico y afecta su bienestar global desde la edad pediátrica hasta la vejez. Esto se asocia con grandes pérdidas de bienestar y altos costes económicos de la enfermedad.
A pesar de que el EQ-5D-5L es una de las medidas de utilidad más utilizadas en análisis de coste-utilidad, su aplicabilidad en poblaciones con PC es escasa. Esto se debe a que las dimensiones evaluadas por el EQ-5D-5L no siempre capturan los aspectos más relevantes de la CVRS en esta población. Por otro lado, la Escala de Calidad de Vida de San Martín (St. MQoL-S) es una herramienta específica para medir la CVRS en adultos con PC. Esta escala mide dimensiones relacionadas con bienestar global y la CVRS. Esta herramienta ha demostrado ser particularmente sensible a las características específicas de la PC. Sin embargo, la St. MQoL-S no genera directamente valores de utilidad necesarios para calcular los AVAC en evaluaciones económicas.
La idoneidad de las medidas genéricas de CVRS existentes para su aplicación en adultos con PC ha recibido una atención limitada en la investigación. Un algoritmo de mapeo específico para adultos con PC utilizando un instrumento genérico para esta población no se ha desarrollado aún. Dado que algunos ítems o dominios relevantes se solapan entre el St. MQoL-S y el EQ-5D-5L, es plausible que exista una relación significativa entre estos instrumentos.
Con este trasfondo, el presente estudio propone desarrollar un algoritmo que mapea la St. MQoL-S al EQ-5D-5L, permitiendo así la obtención de valores de utilidad a partir de una herramienta específica para adultos con PC.
El estudio se desarrolló con base a las principales guías de mapeo de medidas genéricas basadas en preferencias y medidas específicas de una enfermedad, generalmente no basada en preferencias. Se recogieron datos de 72 adultos con PC registrados en la Asociación Española para el Cuidado de Personas con Parálisis Cerebral (Aspace), una institución especializada en Navarra. Los participantes fueron seleccionados de acuerdo con su capacidad cognitiva para completar de forma independiente las escalas de calidad de vida St. MQoL-S y EQ-5D-5L al mismo tiempo.
La St. MQoL-S es una escala validada que mide la calidad de vida en ocho dimensiones: autodeterminación, bienestar emocional, bienestar físico, bienestar material, derechos, desarrollo personal, relaciones interpersonales, e inclusión social. Cada dimensión contiene entre 11 y 12 ítems que el participante responde en una escala Likert de cuatro puntos, donde un mayor puntaje en un rango de valores desde 52 a 132 indica una mejor calidad de vida dentro del Índice de CVRS de la St. MQoL-S.
El EQ-5D-5L, por su parte, es una herramienta genérica que mide cinco dimensiones de la salud con cinco niveles de severidad en cada una, generando un valor de utilidad que va de 0 (muerte) a 1 (salud perfecta), aunque pueden darse también valores negativos. Los valores de utilidad en este estudio se calcularon utilizando la tarifa española del EQ-5D-5L, desarrollada por Ramos-Goñi et al. (2018).
Desarrollo del Algoritmo de Mapeo
Para desarrollar el algoritmo de mapeo entre la St. MQoL-S y el EQ-5D-5L se consideraron tres enfoques de modelización de mapeo directa: la regresión por mínimos cuadrados ordinarios (OLS), el modelo lineal generalizado (GLM) con función de enlace logit, y la regresión Tobit, diseñada para manejar datos censurados en la escala de respuesta del EQ-5D-5L. En cada uno de los modelos, las puntuaciones totales de la St. MQoL-S y las de sus diferentes dominios se incluyeron como variables explicativas junto con la edad, sexo y tipo de PC (espástica, discinética, atáxica y no clasificada). Es importante aclarar que no se consideró el mapeo de respuesta o indirecto debido al tamaño de la muestra.
El modelo OLS se seleccionó como el modelo base debido a su amplia utilización en estudios previos de mapeo. Este modelo asume una relación lineal entre las variables predictoras y el valor de utilidad del EQ-5D-5L. Sin embargo, dado que los valores de utilidad no están distribuidos normalmente, también se exploraron los modelos GLM y Tobit, que ajustan mejor las distribuciones sesgadas y los límites censurados en las respuestas del EQ-5D-5L.
La selección del mejor modelo se realizó en función de varias métricas de ajuste, incluidas el error absoluto medio (MAE) y el error cuadrático medio (RMSE), que evalúan la discrepancia entre los valores predichos y observados. También se realizaron análisis de validación cruzada repetida para garantizar que los modelos desarrollados no estuvieran sobreajustados y pudieran generalizarse a otros conjuntos de datos.
Figura 1. Algoritmo de mapeo
Los resultados mostraron que el modelo OLS que utilizaba las puntuaciones totales de la St. MQoL-S, junto con la edad, el sexo y el tipo de parálisis cerebral, era el más preciso para predecir los valores de utilidad del EQ-5D-5L. Este modelo presentó el menor error absoluto medio (MAE: 0,1131) y error cuadrático medio (RMSE: 0,1545), lo que lo convierte en el modelo más robusto para estimar utilidades en adultos con PC.
La validación cruzada también mostró que el modelo OLS era el más adecuado para predecir utilidades en datos no observados, ya que minimizaba el sesgo en las predicciones tanto en los valores bajos como altos del EQ-5D-5L. El modelo GLM mostró un rendimiento ligeramente inferior, especialmente en la predicción de valores de utilidad más bajos, mientras que el modelo Tobit fue útil para limitar las predicciones en el extremo superior de la escala.
En términos de correlación, se observó una relación positiva fuerte entre las puntuaciones totales de la St. MQoL-S y el EQ-5D-5L (r = 0,77; p < 0,05), lo que sugiere que ambas escalas capturan dimensiones importantes de la CVRS en adultos con PC. Además, el análisis de los dominios individuales de la St. MQoL-S mostró que los dominios de autodeterminación, bienestar físico, bienestar material, derechos y desarrollo personal eran los más significativos para predecir las utilidades del EQ-5D-5L.
El algoritmo de asignación preferido, representado mediante el modelo OLS, se presenta como una relación lineal entre el índice EQ-5D-5L y el puntaje total de la escala de calidad de vida de San Martín, controlando por variables sociodemográficas (edad y sexo) y tipos clínicos de parálisis cerebral, con un ajuste mediante una constante negativa.
Implicaciones para la Evaluación Económica
El desarrollo de este algoritmo tiene importantes implicaciones para la evaluación económica en el contexto de la PC en adultos.
- En ausencia de datos de preferencia directa, los investigadores y responsables de políticas pueden utilizar este algoritmo para estimar valores de utilidad del EQ-5D-5L a partir de las puntuaciones de la St. MQoL-S, facilitando el cálculo de AVAC para análisis de coste-utilidad. Esto es particularmente relevante en España, donde el EQ-5D-5L es una de las medidas recomendadas por el Sistema Nacional de Salud y las agencias de evaluación económica.
- El mapeo entre la St. MQoL-S y el EQ-5D-5L también permite una comparación más directa entre intervenciones diseñadas para mejorar la calidad de vida de adultos con PC. Esto no solo optimiza la asignación de recursos en salud, sino que también permite una mejor comprensión del impacto de las intervenciones en esta población específica. Dado que la PC es una condición que conlleva una carga económica significativa, tanto para las familias como para el sistema sanitario, la capacidad de realizar análisis económicos robustos es fundamental para la planificación de recursos y garantizar una buena CVRS a estos pacientes.
El estudio proporciona una herramienta innovadora para la evaluación económica de intervenciones en adultos con PC, desarrollando el primer algoritmo de mapeo entre la Escala de Calidad de Vida de San Martín y el EQ-5D-5L. Los resultados muestran que el algoritmo es capaz de predecir con precisión los valores de utilidad necesarios para los análisis de coste-utilidad, proporcionando una solución cuando no se han recogido datos de utilidad directa.
Este avance es particularmente relevante para los investigadores que trabajan en la evaluación de tecnologías sanitarias y los responsables de políticas en poblaciones con discapacidades significativas como la PC, ya que permite integrar medidas específicas de CVRS en el análisis económico. En un contexto donde los valores de utilidad son cada vez más necesarios para evaluar el coste-efectividad de las intervenciones, este algoritmo aporta una importante herramienta a la literatura de la evaluación económica para una población poco estudiada en el ámbito de las evaluaciones económicas.
