Economía y salud
BOLETÍN INFORMATIVO - Año 2016. Noviembre. nº 87
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We received a thoughtful and timely paper from Guillem López Casasnovas in which he presents a decalogue of reflections and throws a challenging stream of light on the current and evolving role, values, limitations, misgivings, and perspectives regarding cost-effectiveness analysis as a tool in health care prioritization.

Given their appreciated controversial nature and the compelling need to debate this issue, we did not hesitate to send it to several esteemed and respected foreign and national colleagues asking them to freely elaborate on the fundamental issues that it raises. In the realm of economic evaluation, as in others, we cannot do without analysis, reflection or debate.

We are extremely grateful to all of them for their timely, generous and rigorous contributions. Readers, the floor is yours.

The Editors

A vueltas con el coste-efectividad



Guillem López i Casasnovas
Universitat Pompeu Fabra
E-mail: guillem.lopez@upf.edu

Una reflexión pausada, asociable a cumplir los sesenta, y contar con un registro de conocimiento-experiencia en Economía de la Salud que pronto alcanzará los cuarenta años me empuja a escribir lo siguiente.

  1. Creo que los economistas de la salud nos equivocamos (aunque se equivocan unos más que otros) con nuestra aproximación al coste-efectividad en la priorización sanitaria. En parte por el enfoque (considerar sólo lo público), en parte por los déficits de robustez del instrumento (la base normativa de economía del bienestar que lo debiera guiar).
  1. Con el coste puesto por delante queda desenfocada la efectividad. Primero, porque el coste económico es difícil que lidere una discusión sanitaria en el contexto de las culturas prevalentes en nuestras sociedades (o al menos en la nuestra). La virulencia formal de la priorización (la técnica, no la de los apaños de los evaluadores, incluidos aquí los rigurosos) predispone a cortocircuitar el debate.
  1. La efectividad relativa es hoy quizás lo más importante. Al menos para empezar, con efectos relevantes, muchos más que computar correctamente un coste indirecto o productividad friccional. Los impactos de escala de pasar realmente de la eficacia (que es lo que conocemos más o menos en nuestros estudios) para centrarse en marcadores que arrojen luz sobre la incertidumbre actual sobre seguridad y efectividad de los tratamientos y sus beneficiarios, que mejoren indicaciones, con un plus de seguimiento y control de adherencia, de buenas prácticas y retroalimentación ex post de los resultados, son mucho más decisivos para una buena asignación: sus efectos son multiplicativos (y no aditivos como en el caso de los costes).
  1. De los costes sabemos menos de lo que quisiéramos y los contamos relativamente mal. Por ejemplo, el NICE sólo considera los costes que pasan por su presupuesto (lo que cuadra mal con la primera lección de la Economía de la salud), los beneficios indirectos no relacionados con el tratamiento se exigen pero comúnmente no se cuantifican, el período temporal contemplado queda excesivamente abierto (el 'relevante', se dice, en el que se producen costes y beneficios), y se continúa utilizando una tasa de descuento idéntica para costes y beneficios a pesar de su distinta naturaleza (y pese a las contribuciones teóricas varias de algunos economistas de la salud).
  1. El instrumento, lejos de los costes y beneficios de oportunidad social, no parece en consecuencia muy robusto para establecer puntos de corte que discriminen, que así es como ven algunos la priorización: más como racionamiento (cómo se limitan los recursos disponibles) que como racionalización (el motivo). Y ya que nunca son aceptables para todos las consecuencias de la priorización, resulta fácil cargar contra el instrumento para ignorar el resultado; instrumento que resulta que es el que nos atribuyen muchos en exclusiva a los economistas.
  1. Aun teniendo éxito en el caso concreto de un coste-utilidad bien contado, para aterrizarlo en la gestión sanitaria su cálculo cuenta a menudo con una credibilidad reducida. Así, un gestor puede gestionar su aplicación en razón de que aquel coste ignora los efectos asociables a su implementación. Por ejemplo, justificado el tratamiento evaluado, estamos seguros de que el ahorro de costes del tratamiento sustituido es factible. Los costes son fijos en gran parte de la gestión pública y, además, la asistencia evitada siempre encuentra demanda no satisfecha o inducida por los propios profesionales que salvan inercias en nombre de una mejor calidad asistencial. Además, con frecuencia se ignoran los costes complementarios (de formación, contratación de nueva 'expertise', reciclaje profesional…) asociados a la innovación, los costes de transacción, los costes hundidos (irreversibles) y de transición (cambios a corto plazo para beneficios a largo) y los de ampliación o extensión de las indicaciones iniciales.
  1. Por lo demás, los cambios se producen con distintas rigideces presupuestarias sin que no siempre sus restricciones puedan reducirse ni que sea justificadamente (por ejemplo, ¡con endeudamiento a cuenta de beneficios futuros!), requiriendo diferentes cuantías de gasto de entrada, de otro modo limitantes de los beneficios (por escalas insuficientes de tamaño de los programas o registro menor de externalidades). Además, no es común que 'entre' un tratamiento y 'salga' otro menos coste-efectivo. Acostumbra pesar la acumulación por aluvión a la espera de que las prácticas obsoletas mueran por sí solas. El presupuesto base cero es aquí una entelequia. Es probable que la factibilidad práctica y la valoración de las cargas presupuestarias que se introducen pesen más.
  1. La extrapolación de incluso los mejores resultados de la evaluación entre sistemas sanitarios diferentes puede ser disparatado: pone en evidencia las diferencias de cómputo de costes entre países (¡e intracomunidades!), incluidas las de lo que pueda suponer un año de vista ajustado por calidad. Además, las interacciones por complementariedades y la sustituibilidad asistencial pueden variar incluso debido a las diferentes culturas gestoras, la disponibilidad de trabajo y de capital de los sistemas y las percepciones sociales. Así, cuando no existe un único pagador (léase Holanda y otros), existen copagos (que pueden modificar la efectividad -utilización esperada mediatizada por un precio-) o no rige un único protocolo (de recomendación en su caso, pero no imponible), la supuesta potencia del coste-efectividad se diluye. O como se diluye también por la marcada variabilidad en la adherencia a guías. Precisamente la capacidad de utilizar el coste-efectividad donde menos interdependencias se producen en el sistema sanitario (relativamente en tecnologías y medicamentos) explica que la farmacoeconomía sea el ámbito de aplicación preferente, aunque por la propia naturaleza del coste-efectividad debería ser transversal al completo, incluso alcanzando aspectos alejados del sistema sanitario y vinculables al resto de políticas públicas, lo que no suele ser el caso, por lo que algunos destinatarios de aquellas evaluaciones las tildan ya como 'la maldición de los economistas de la salud' (cuando otros sectores de gasto salen 'de rositas' sin tanta evaluación).
  1. Para la aplicación de las priorizaciones en la práctica de la gestión sanitaria, los incentivos de los decisores cuentan y mucho. Por ello, la gobernanza de los sistemas es fundamental. La responsabilidad de las decisiones con transferencias efectivas de riesgo financiero se filtran en la realidad según los distintos niveles de aversión al riesgo de los decisores, lo que suele depender de su naturaleza económica, forma organizativa, estabilidad de los puestos de trabajo, etc. La descentralización, tanto territorial como funcional, añaden complejidad, especialmente si aceptamos un 'assessment' (valoración centralizada mayormente objetivable) a la vez que un 'appraisal' (aplicación al caso concreto); claro está, en este último caso, bajo supuestos de corresponsabilidad fiscal o de participación del usuario.
  1. Last but not least. Los estudios de coste-efectividad parten de un objetivo de maximización de la salud poblacional (un qaly es un qaly), pero este maximand acaba limitado a la restricción presupuestaria pública, esto es, a lo que el presupuesto puede soportar. Lo efectivo pero de coste coyunturalmente no asumible queda fuera de cobertura, lo que implica un copago del cien por cien para los afectados. Una actuación selectiva que favoreciera los tratamientos efectivos pero de coste no completamente asumible para determinados grupos de población a costa de los que siendo coste-efectivos sí se los pudieran financiar podría incrementar la salud total de la población. Y desde el punto de vista de la equidad, no parece razonable ignorar que lo que no se presta públicamente, siendo efectivo, unos sí lo adquirirán desde su propia disposición a pagar, mientras otros se verán privados de ellos o pondrán en riesgo su riqueza en límites próximos a lo financieramente catastrófico. Por poco que en la función de bienestar social introduzcamos argumentos otros que la salud, y la sociedad mantenga una mínima aversión a la desigualdad, un punto de corte entra/no entra (el famoso threshold de las 30 mil esterlinas por año de vida ajustado por calidad) sería pareto inferior en términos de bienestar respecto a tratamientos asegurados de modo selectivo según tipos de tratamientos, indicaciones y beneficiarios, o en sus correlaciones, o de copagos vinculables a elasticidades precio y renta de diferentes tratamientos.

Las anteriores matizaciones al universalismo sanitario público son más importantes en la medida en que el sector privado que convive con el público en los sistemas de salud es relevante y cubre no sólo preferencias y utilitarismo individual, sino aquellos tratamientos más costosos y efectivos fuera del catálogo público. Esto es especialmente el caso de países menos desarrollados en su transición hacia sistemas nacionales de salud.

Agradezco a Ricard Meneu y a Carlos Campillo los comentarios a la primera versión del texto.


Economists versus Deciders – a note on aspects of “Grappling with cost-effectiveness”

Anthony J Culyer
Professor Emeritus, University of York
E-mail: tony.culyer@york.ac.uk

My good friend Guillem López i Casasnovas is angry with us. I tend to agree with a good many of his comments on the current practice of cost-effectiveness analysis and related techniques in health care, and we must all shoulder some of the burden of blame for cowardly or shoddy work: for example, cowardly if we ignore or deflect criticism (his paragraph 2), shoddy if we can do no better than equate opportunity costs with financial outgoings (paragraphs 2 and 4) or neglectful of the distorting effects of real-world managerial and financial structures (paragraphs 7 and 8). However, there is another issue on which I think we also agree - but which is not shared by all health economists. This is both more fundamental and more important. It concerns the proper roles of economists and decision makers in the process of making decisions. In this note I therefore seek to reinforce his arguments.

By “decision maker” or “decider” I mean someone (it may be an agency) with formal accountability for making choices about resource allocation. This accountability may be to a public person (like a minister of health or, if the accountable person is the minister, to parliament or the electorate) or it may be to a private organisation, like the trustees of a charity or the shareholders of a company). Deciders have one particular responsibility that differentiates them from the economist, which is that they, by the very nature of their accountability, have to make value judgments on behalf of those to whom they are accountable – in the public sector we naturally call these “social value judgments”.

Economists advise. They can offer models of a system and ways of thinking that may be helpful in assisting decider decide in ways that best fit their vision or manage risks and they may create helpful quantitative and qualitative data; they may challenge, they may warn. But they do not decide and they are not accountable to any public. Their value judgments about what is good for society are of no greater value than those of any other member of society and they have no business infiltrating their personal values under the cover of technical or professional expertise. They are not accountable for their social values, only their scientific/technical ones. I suspect that underlying much of the current public distrust of “experts” arises from the frequency with which the “experts” proffer opinions that far exceed the bounds of their disciplines. They have no business proffering them: the public are not fooled (at least not all of the time).

Welfare economics (theoretical and applied) developed out of utilitarianism. In the 1930s it made the huge ethical leap of abandoning the possibility of “scientific” or “objective” direct interpersonal comparisons of utility (a leap that was in my opinion too huge) but nonetheless retained the idea of basing evaluations of social conditions in terms of individual preferences and individual (as distinct from collective) willingness to pay. Many health economists remain drawn to individual preferences as a foundation of CEA in health care. This tendency manifests itself in a generalised support for market mechanisms in allocation, using willingness to pay (or consumer and producer surplus triangles) to measure benefit, and patient preferences to provide the weights in QALYs and other outcome measures.

Now we do not need to go to extremes in debating issues such as these. If you take my distinction between the roles of economists and deciders, it follows immediately that the ways in which, and the extent to which, individuals’ preferences are to be taken into account is not for us to decide, whether in setting co-pay rates, capping premiums, estimating standard values for QALYs, determining the ICER threshold, extending CEA to embrace distributional and affordability concerns, regulating drug safety or anything else. It is a matter for deciders to decide. Economists may help them reach a judgment, pointing out likely consequences of alternative solutions and doing many other useful things – but not making social value judgments, especially ones as fundamental as these. As advisers, we should relax. Those who worry that preferences are insufficiently heeded should keep that worry in their private domain. Their public role is to be helpful to deciders in pursuing their (the deciders’) policies. One such might be health maximisation. The most significant issue, that being so, becomes whether the measure being used has construct validity – not whether it represents consumers’ preferences. It is (or ought to be) a measure of health, not utility.

Those whose distaste for such a policy is so profound that they cannot assist deciders in deciding must stay silent – or oppose them and be clear that they are opposing them as concerned citizens, not as economists - as a political advocates, not experts. That is a perfectly reasonable thing to do and to be – just so long as economists are being honest (and open) about it. Fortunately, Professor López i Casasnovas is just such an honest man.


Has cost-effectiveness failed – or simply not been tried?

Bengt Jonsson
Stockholm School of Economics
E-mail: bengt.jonsson@hhs.se

It is easy to agree with Guillem that cost-effectiveness analysis could do better as a tool for informing decisions about resource allocation in health care. But has it failed? I do not think there is evidence for that. Looking around the world at the number of studies performed, and how institutions and mechanisms have been created to use cost-effectiveness analysis to guide decisions, the impression is that this is one of the major success stories in health economics. A major part of published cost-effectiveness studies applies to the USA, which tells that also a country where formal use of such information is banned for public decision-makers the usefulness of this information has stand the test of time.

We can obviously do better in the conduct of cost-effectiveness studies. But most of the shortcomings, which Guillem point out, do not relate to methodology, but rather to data and implementation of the study results. It may be surprising that cost-effectiveness has gain so much impact taking into account the scanty data on costs and effectiveness they are based on. My explanation would be that a major value of formal cost-effectiveness calculation is that it forces the analyst and the sponsor/decision maker to more precisely define the intervention as well as the relevant alternatives, and specific cost items and outcomes that needs to be considered in study. The measurement and valuation of costs and benefits are important, but secondary to the precise formulation of the research question, and identification of the most relevant drivers of costs and effectiveness.

The major points of criticism relate to the lack of evidence that decision-makers do not follow the recommendations following from the analysis. But this is not specific for recommendations based on cost-effectiveness. It is well known that adherence to clinical guidelines is weak, and that evidence presented in HTA studies needs strong marketing efforts to be implemented. The reason is that different stakeholders in the health care system as incentives that are not in line with making decisions according to cost-effectiveness. Payment systems and other economic incentives may work very effectively against changing practices towards cost-effective alternatives. Changes are under way, for example bundle payment systems, which combined with additional rewards for improved outcomes, will both increase the interest in cost-effective practices, and give incentives to implementing them. This is the same for private and public providers, in health care systems increasingly based on a separation of purchaser and providers.

Guillem and I have both been long-time observers of the development of health economics. At least I am approaching the age of Maurice Chevalier, when he was asked about how he felt about reaching his 75th birthday; it is not so bad, considering the alternative. I think the same is true for cost-effectiveness.


Commentary on Professor Guillem López Casasnovas
“Grappling With Cost-effectiveness”

Gregory de Lissovoy
Johns Hopkins University, Bloomberg School of Public Health
Baltimore, MD, USA
E-mail: gdeliss1@jhu.edu

Professor López Casasnovas shines a bright line on the gap between cost-effectiveness analysis (CEA) in practice and its application to public health policy. His perspective is a health authority exercising some degree of control over utilization of medical technology via coverage and payment mechanisms or practice guidelines, and whose decisions are informed by incremental cost-effectiveness ratios (ICER).

As conventionally constructed, the ICER is rarely a precise measure of “value for money.” The denominator – QALYs – may understate benefits due to a focus on individual patient outcomes while not recognizing second-order effects on social networks and the larger community. There is an assumption that “true economic costs” – numerator of the ICER – can be established with reasonable accuracy but that is hardly the case. Input prices are skewed by licensure and regulatory requirements. Because a substantial portion of health care costs are fixed, patient-level treatment cost estimates rely on allocation procedures that are highly sensitive to volume.

Reported ICERs typically reflect “best available evidence” at a point in time but may change substantially over the course of adoption and diffusion. If the technology involves a learning curve, costs can decrease and benefits increase over time, resulting in a more favourable ICER. On the other hand, expanded use of a medical technology may include a shift to patients with lower severity and more comorbidity than the carefully screened “subjects” enrolled in clinical trials. As relative benefit shrinks, the ICER becomes more costly.

These issues are widely recognized and not insurmountable. Methods are evolving to encompass a more expansive taxonomy of “effectiveness” that recognizes benefit beyond the person receiving treatment. As Dr. López Casasnovas advocates, more attention is required on true costs of illness and treatment to the patient, social network, and workplace. Reporting should include extensive sensitivity analysis with scenarios for treatment in facilities with a range of cost structures, scenarios for evolution of costs and benefits over time, and budget impact analysis as new technology replaces standard of care.


“Grappling with cost-effectiveness”

Alec Miners1
Associate Professor in Health Economics
London School of Hygiene & Tropical Medicine, London

It is always sensible to pause for reflection on issues when time allows, and reflecting on current practices in economic evaluation should be no exception to this. The paper by Casanovas makes a number of interesting and witty points, although not all are easy to discern.

With respect to costs, perhaps it is generally true that we know less than we would like (in comparison to evidence on relative clinical effectiveness). Moreover, it is outwardly peculiar that the UKs National Institute for Health and Care Excellence (NICE) considers health care costs within its Technology Appraisals Programme, yet is concerned with wider costs to the public purse in its Public Health Programme. Why would one Institute have separate rules for interventions that are all ultimately designed to impact on health? The answer to this is undoubtedly the political context in which NICE, and other HTA institutions, operate, and there should be some acknowledgement of this.

Applied health economics, and in particular, economic evaluation, is not perfect. The author lists a number of common, and perhaps less known, flaws in its application. However, if one considers how much the discipline has grown over the last 20 years both in a technical sense and in its application, matters have improved dramatically. So perhaps there is less reason to be so down beat as the article implies, and not to make ‘the perfect the enemy of the merely good’. This said, there certainly are many reasons, as highlighted in the article, to suggest much more debate is required in addition to a healthy research agenda.

1 Alec is an ex NICE employee and was a member of its Technology Appraisals Committee between 2007 and 2015. He is currently a member of NICE Technology Appraisals Decision Support Unit.


How valuable is CEA in prioritising investments in health improvement?

David Taylor
Emeritus Professor of Pharmaceutical and Public Health Policy
The UCL School of Pharmacy, London
E-mail: david.g.taylor@ucl.ac.uk

As a discipline health economics was relatively late to develop, in part because in the past many people trusted that the medical view of how best to allocate health care resources needed little help from non-clinicians. Yet with the growth of health care spending, and in particular that of public – tax or mandatory insurance supported – health services costs, politicians needed credible, ‘scientifically’ justified, ways of rationing access to treatments and limiting costs. The emergence of HTA in general and from the 1990s onwards QALY based cost-effectiveness analysis in particular has reflected changing power relationships in health sectors of ‘post transitional’ societies.

From a realpolitik perspective, health economics has been a success in modern Europe, albeit methods vary and the transferability of findings between national settings has been limited. But Guillem López Casasnovas raises, as a leading figure in health economics, important questions about the capacity of current approaches to provide reliable assessments of the opportunity costs of alternative patterns of health spending in order to facilitate optimal decision making.

He expresses multiple concerns about how quality of life and care costs are measured and misgivings about the inherently static, short term, nature of ‘cost per QALY’ based and allied evaluations. His analysis points to weaknesses like failures to appreciate synergies between dynamically improving health technologies, or to challenge the imposition of arbitrary affordability limits in public sector environments.

Professor López Casasnovas’ doubts deserve attention. Economists make simplified models of the world to help inform resource allocation decisions. Used with due caution, measures such as ICERs can serve this end. However, they at best only offer a very narrow view of value in a fast changing and complex world.

From an academic perspective there is a growing case for a comprehensive review the scope and application of health sector CEA in order to check the danger of its being used for ‘cost control at any price’. Too strong a focus on immediate cost limitation rather long term welfare maximisation is almost certain to cause more harm than good. The fact that by and large the people most involved in any such review process are likely to be those who practice health economics for their living underlines the value of critical voices from within, like that of Guillem López Casasnovas.


Grappling with cost-effectiveness – a German perspective

Björn Schwander and York Zöllner
AHEAD GmbH - Agency for Health Economic Assessment and Dissemination, Lörrach, Germany, and Hamburg Uniniversity of Applied Sciences, Hamburg, Germany
E-mails: Bjoern.Schwander@ahead-net.de, YorkFrancis.Zoellner@haw-hamburg.de

The assessment of new pharmaceuticals in Germany – as per the Act on the reform of the market for medicinal products (Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz – AMNOG), in place since 2011 – is based on a detailed clinical benefit assessment that informs the subsequent price negotiations. In the general appraisal process, comparative or relative effectiveness against an adequate comparator – defined by the joint federal committee (G-BA) – plays a key role. In this context, the availability of relevant head-to-head data focusing on patient-relevant endpoints is the key decision driver for the additional benefit assessment.

The requested health economic component is typically limited a budget impact assessment, conducted from the (somewhat narrow) perspective of the statutory health insurance (SHI). Only late in the process, a cost-effectiveness (CE) analysis, from the same perspective, may be requested – namely, if price negotiations fail. The latter will trigger the conduct of a full-fledged CE analysis, as part of which the efficiency frontier approach – as suggested by the Institute for Quality and Efficiency in Health Care (IQWiG) – will be applied. This approach is somewhat different from setting an overall willingness-to-pay (WTP) threshold, or cut-off point; rather, it looks at disease-specific thresholds implicitly set through existing reimbursed prices to judge whether the pricing of a new therapy can be deemed justifiable.

In the Utilitarian school of thought, CE studies are undertaken with the aim of maximising population health (i.e. minimising opportunity cost), subject to a constrained budget. However, in Germany, the official mandate is to deliver “sufficient, appropriate, and economical” healthcare (art. 12, social code book V), and not to maximize population health; similarly, the budget constraint is more abstract due to the nature of the system (multi-payer; tax-independent contributions). Therefore, in the German context, establishing appropriate CE cut-off points and prioritisation algorithms are no questions dominating the political debate. Usually, new drugs are reimbursed additionally to existing ones (even if they are better or have a cost-saving potential). This seems to be strongly connected to the “freedom of therapy choice” principle that German prescribers are granted, and defend.

Hence, introducing a new benefit always means an addition to, not replacement of, the existing benefits, which will typically require additional funding for the system.


In response to Professor López Casasnovas

Adrian Towse
Office of Health Economics, London
E-mail: atowse@ohe.org

In response to Professor López Casasnovas’ eloquent 10 points, I make only three in commenting.

  1. I agree with the emphasis on relative effectiveness. Both of these words matter. Health effects over and above current standard of care will be the main benefit of almost all treatments reviewed. Modelling the expected value of these effects remains a core skill health economists bring to the table. Health gain also drives most other benefits. It may increase adherence, enable people to remain outside of residential care, or to get back to work. Be wary of estimating overall effects that seem out of proportion to health gain.
  2. Economists should continue to push for the use of a social (societal) perspective. A narrow health system view that, for example, ignores the effect of enabling people to be productive (whether paid or unpaid) does not make sense. This can be done (Roberts, 2015). Do not assume this is age discriminatory. Being well enough to look after grandchildren is vital to the economics of many extended families. Most careers are married to their patients. If they can’t care, the system has to step in with resources.
  3. Setting out how to use QALY-based ICERs in priority setting (rationing) decisions is, I agree, the biggest challenge facing health economists. At the hospital level, cost savings in bed days may not appear. But more patients are treated. “Affordability” is the buzz word following the challenge of financing new HCV treatments. Do we adjust the ICER threshold? Surely the problem is managing a transition by finding extra money or disinvesting from less cost-effective interventions? But however we decide what is “out”, should we accept “a one hundred per cent co-payment for those affected”? This takes us into extended cost effectiveness analysis where we look at the financial equity impact of including an intervention in the health system (Towse, 2016).

Roberts, G (2015). Methodology for estimating the wider economic impacts of health conditions and treatments. Presentation to the AES. Available at: http://www.slideshare.net/OHENews/roberts-wider-societal-impacts-v0-11-to-share

Towse, A (2016). Equity Adjusted QALYs? QALYs and Equity. Presentation to the AES. Available at: http://www.slideshare.net/OHENews/equity-adjusted-qalys-qalys-and-equity-64621773


A vueltas con el coste-efectividad

Anna García-Altés
Agència de Qualitat i Avaluació Sanitàries de Catalunya, Barcelona
E-mail: annagarciaaltes@gmail.com

Me ha sorprendido el escrito de Guillem, pero asumamos que tenemos un abrelatas. Aunque cuesta, dado que en este país (país, estado, comunidad autónoma, en este caso da igual) ¿quién está priorizando con criterios de coste-efectividad?, ¿quién está priorizando con algún criterio? Hasta donde yo conozco, la falta de evaluación es casi generalizada. Algo se hace, por supuesto: Los informes del Plan de Calidad, algún informe de las agencias de evaluación (pocos y desacompasados con el ritmo político), se hacen pinitos en farmacia, algún proyecto para evitar prácticas de poco valor (http://essencialsalut.gencat.cat/es/index.html) y poco más.

Las políticas (iniciativas, servicios, tecnologías, fármacos) se ponen en marcha sin que generalmente se evalúen, ni ex ante ni ex post. Las excepciones son notorias:

La Central de Resultados [LINK] la evaluación del proceso de concentración de la cirugía oncológica digestiva de alta especialización [LINK] o la evaluación económica del código ictus [LINK], por poner tres ejemplos recientes de Cataluña. Hay infinidad de temas (programas para enfermos crónicos, “niño sano”) que nadie ha evaluado y otra infinidad de temas en los que tenemos información y no la aplicamos (los atlas de variabilidad, los estudios de adecuación mi amigo Voro, o todo lo que aprendemos en las Jornadas AES). Guillem, ¿a quién le importa la perspectiva de análisis, la tasa de descuento o si el fármaco desplaza o no desplaza al existente (que, por supuesto, no desplaza) si el error es de bulto? El problema no es, ni siquiera, de efectividad comparada, sino de efectividad a secas.

Será que con la edad (fui alumna de Guillem en la primera promoción de la UPF) me he vuelto algo pesimista. Por supuesto que hay cosas (muchas) que se hacen bien, pero hay un amplio margen de mejora. Mi querido Vicente a menudo dice que el sistema tiene “grasa”. A parte de empezar a pensar en copagos donde hay disponibilidad a pagar, o de recordar que fuera del sistema sanitario hay determinantes tan o más importantes de la salud, si el sistema no adelgaza, pronto no seremos capaces de ofrecer a la ciudadanía servicios sanitarios efectivos (ni actuales ni futuros). La grasa hará que tengamos que recortar músculo. El NHS británico ya está avisando al respecto. Mientras, let's just assume a can opener.


Otra vuelta de tuerca

Beatriz González López-Valcárcel
Universidad de Las Palmas de Gran Canaria
E-mail: beatriz.lopezvalcarcel@ulpgc.es

Comentar el decálogo de Guillem López “A vueltas con el coste-efectividad” es estimulante porque contiene propuestas rompedoras y las lanza como quien no quiere la cosa. Como el decálogo de Moisés, también éste se resume en dos cuestionamientos: 1) sobre la robustez del método y su confiabilidad para las decisiones de cobertura, y 2) la universalidad del coste-efectividad como criterio para financiación pública de prestaciones.

El autor aduce que el instrumento es más útil para racionar que para racionalizar, es incongruente con la teoría económica (casi podríamos decir que la traiciona), pues no compara todas las opciones posibles dentro y fuera de la sanidad, y se aplica incoherentemente (por ejemplo, descontando igual beneficios y costes).

Así como el ojo humano no puede enfocar simultáneamente dos objetos separados, los analistas, mantiene el autor, han de optar por enfocar bien el coste o bien la efectividad. Y es más importante en su opinión mirar al denominador, ya que la incertidumbre, la seguridad, el buen o mal uso práctico y la adherencia son factores relevantes que alteran el resultado. Respecto a los costes, habría que cerrar el diafragma para aumentar la profundidad de campo: costes complementarios, de transacción, de transición. Y habría que considerar el hecho de que los costes fijos en el sector público son mucho más fijos que en el privado.

Los resultados de los ACE no son extrapolables entre sistemas sanitarios, porque el contexto –cultural, preferencias, copagos- influye en dichos resultados. La ilusión es falsa: los ACE no son quirúrgicamente útiles para la toma de decisiones (ser o no ser, según su posición respecto al umbral). Además, todo entra, nada sale. En la práctica, las tecnologías obsoletas no sufren apoptosis, no se autodestruyen para facilitar el reemplazo por otras nuevas y coste-efectivas.

La Gran Apuesta del autor se revela en el último punto: el ACE no debería ser universalmente dicotómico –entrar o no entrar en la cobertura para todos-, sino que podría haber grupos de población con reglas de cobertura diferenciadas. Y en cualquier caso, las decisiones deberían referirse al binomio cobertura/copago. Primero se chequea el denominador, y en principio toda prestación efectiva podría entrar. Luego, según la disponibilidad presupuestaria en ambos lados –sistema y paciente-, se decidirían las condiciones de reembolso y los copagos. Por tanto, en el fondo se propone desuniversalizar las reglas del juego de la cobertura, que es más o menos lo que hacen los países nórdicos cuando conceden gran cantidad de exenciones personales a sus altos copagos.

Me surge una duda: ¿qué es un tratamiento efectivo, aquel cuya efectividad incremental es positiva, sea cual sea su montante? ¿No es una paradoja que para evitar decisiones de sí o no (entra o no entra), excesivamente simples y poco matizadas, se termine recurriendo a otra dicotomización: efectivo/no efectivo?

Aunque mirando hacia atrás hemos avanzado mucho en los análisis de coste-efectividad y sus implicaciones prácticas, queda mucho camino por recorrer, oscuro y pedregoso. El texto de Guillem López enciende una luz inteligente en ese camino.


A vueltas con el coste-efectividad

Pere Ibern
Centre de Recerca en Economia i Salut
Universitat Pompeu Fabra, Barcelona
E-mail: pere.ibern@upf.edu

La hipótesis implícita que, en la mayoría de ocasiones, los economistas de la salud hemos tomado como referente es: la aplicación del coste-efectividad mejorará la asignación de recursos y el valor de la salud. En realidad, la práctica nos indica que para tomar decisiones necesitamos criterios y medidas. El coste-efectividad como medida requiere criterios de priorización para que finalmente consiga el objetivo de mejora eficiente de la salud. Y es precisamente esta cuestión la que de forma persistente se quiere evitar por la complejidad e incomodidad que representa para políticos, gestores y clínicos. Se trata de un mecanismo de defensa elemental de incierta solución.

Debemos admitir que después de décadas de estudios de coste-efectividad todavía tenemos a fecha de hoy lagunas para resolver. Algunas de ellas vienen determinadas por el contexto. Por ejemplo, actualmente los precios confidenciales de los medicamentos sitúan el cálculo del coste-efectividad en una encrucijada sin salida. Y las dificultades de incorporar la perspectiva social y de equidad en el análisis coste-efectividad se mantienen. Además de ello, nos encontramos ante una exigencia mayor de medida de la efectividad. Los estudios de efectividad comparada ofrecen el estadio inicial para poder iniciar cualquier conversación sobre una decisión de priorizar nuevas prestaciones.

Aunque parezca una obviedad a estas alturas, el análisis coste-efectividad requiere todavía más una mejor comprensión de la efectividad. Para ello necesitamos enfocarnos a nuevos datos, métricas y metodologías.

El avance de nuevas tecnologías obliga a dar una respuesta social oportuna que maximice el valor de la salud con los recursos disponibles. La mejora de la medida (coste-efectividad, impacto presupuestario y efectividad comparada) es necesaria, pero los criterios (sobre el cómo -deliberación- y el qué -valores-) son la parte insoslayable.


“A vueltas con el coste-efectividad”: algunas sugerencias para “next steps”

Jorge Mestre-Ferrandiz
Office of Health Economics, Londres
E-mail: jmestre-ferrandiz@ohe.org / jormesfer13@gmail.com

Una gran reflexión. Comparto muchas de sus opiniones y, aunque es difícil hacer justicia al artículo en 300 palabras, aquí van cinco reflexiones de un economista con interés en política farmacéutica (¡que se acerca más a los cuarenta que a los cincuenta!)

  1. En su primer punto, y aunque lo dice más adelante, creo que los economistas (de la salud) probablemente también nos equivoquemos en la forma de diseminar/explicar nuestro trabajo. Debemos ayudar y proporcionar herramientas a los gestores/tomadores de decisiones, por lo que deberíamos adaptar nuestros trabajos para ayudarles. Puede que no sea más importante publicar un artículo en una revista científica que adaptar el artículo para que los que toman las decisiones entiendan las implicaciones del análisis. La difusión de la información de manera correcta puede ser igual de importante que la información, ¡si no más! De hecho, colegas míos en la OHE comentan sobre el poco impacto que tiene el coste-efectividad en las decisiones en Gales y Escocia, países donde, por cierto, existe una gran cultura del análisis coste-efectividad [LINK; LINK]
  1. Estoy de acuerdo en que la efectividad relativa es hoy quizás lo más importante, y más teniendo en cuenta que (i) los reguladores están interesados en evaluar el “beneficio – riesgo” [benefit-risk] durante el ciclo de vida de un medicamento (y no solo cuando se autoriza la tecnología) y (ii) el aumento de la demanda de la “evidencia real en la práctica clínica” de la efectividad relativa, por parte de agencias de evaluación, pagadores y reguladores. Sabemos (más o menos) que la eficacia relativa se puede extrapolar; pero no así la efectividad relativa. Aunque ya empieza a haber estudios al respecto [LINK; LINK] hay que seguir investigando en esta área.
  1. Habría que hacer más estudios sobre “disinvestment”, aunque eso siempre es políticamente difícil.
  1. Habría que extender el concepto de “evaluación” más allá de los medicamentos. De hecho, el gasto en medicamentos es inferior al 20% del gasto sanitario en los países más desarrollados, y a veces se acerca al 10%.
  1. ¡“Incentives are key”! Habría que analizar la relación entre incentivos y práctica clínica, incluyendo el por qué de la “marcada variabilidad en la adherencia a guías”. Si las guías están bien hechas, y consensuadas, ¿por qué no se siguen?

Fernando Ignacio Sánchez Martínez
Universidad de Murcia
E-mail: fernando@um.es

Sostiene Guillem que los defensores del coste-efectividad como instrumento para la priorización sanitaria erramos en el enfoque y que, además, quedamos en evidencia ante los decisores cuando se nos ven las costuras metodológicas. En el plano de la asignación de los recursos, las rigideces de los presupuestos públicos y la ausencia de unos incentivos que alineen los objetivos de los decisores con los de la eficiencia del sistema, terminan de complicar el panorama. Tan lúcida y certera es la disección del actual enfoque coste-efectividad que lleva a cabo Guillem, que hasta los más creyentes se preguntarán -nos preguntaremos- si el emperador no estará, en realidad, desnudo o, cuando menos, en paños menores.

Pero, asumiendo que los aspectos que desgrana en su reflexión admiten poca argumentación en contra, permítanme abrir una ventana a la esperanza. Los avances metodológicos en evaluación económica no se han detenido. Antes al contrario, cada vez son más los economistas –y no economistas- que indagan sobre el mejor modo de medir y valorar los costes -incluidos los indirectos-; tratan de arrojar luz en el intrincado laberinto de las medidas de resultados y la elicitación de las preferencias en salud -más allá del eterno debate standard gamble vs. time trade-off-, y continúan ofreciendo nuevos argumentos para la discusión en asuntos como el horizonte temporal o el descuento –diferencial o no- de costes y beneficios, por citar solo algunas cuestiones centrales en este ámbito. El producto de estos avances tiene su trasunto en la constante (re)formulación de recomendaciones y guías de evaluación –oficiales y oficiosas-, con vocación de contribuir a una mejor toma de decisiones, y un buen ejemplo de ello son las recientes revisiones de las guidelines holandesas[i] y canadienses[ii].

Creo, por tanto, que la reflexión de Guillem no ha de leerse en modo alguno como una invitación a arrojar la toalla, sino como una llamada a reorientar nuestros esfuerzos, si queremos que el mensaje del coste-efectividad se instale sin complejos en la esfera de la asignación de los recursos sanitarios, venciendo unos recelos con frecuencia justificados. Tal vez haya llegado el momento de bajar del pedestal el tótem del umbral y preocuparnos más de los factores institucionales que dificultan la aplicación práctica de los criterios de priorización, sin que ello suponga renunciar a la esencia del enfoque y sin olvidar que en un “sistema ideal” -citando al maestro de maestros, Tony Culyer[iii]- la evaluación económica no debería limitarse a cuestiones de eficiencia, sino que habría de incluir aspectos como la equidad –después de todo, tal vez un QALY no sea siempre un QALY-, la protección financiera, el impacto presupuestario y la manejabilidad a nivel asistencial. Y donde los principios éticos y de “justicia procedimental” –transparencia, participación, deliberación, etc.- tendrían que gozar de una atención preeminente. (Véase, a este respecto, un reciente editorial del International Journal of Health Policy & Management[iv] y el interesante debate subsiguiente[v]-[vi]-[vii]).

Resituemos, pues, el foco del coste-efectividad y perseveremos al tiempo en la mejora de las técnicas e instrumentos de análisis, huyendo del relativismo metodológico. Porque, como advierte Paul Kind[viii], peor aún que tomar decisiones asignativas en el sistema sanitario sin atender al coste-efectividad, sería hacerlo sobre la base de evaluaciones económicas poco robustas –o, directamente, endebles-. No sea que tengamos que acabar lamentando las consecuencias de estas decisiones mal informadas y asumiendo –no sin cierto rubor- que las evaluaciones económicas las carga el diablo.

[i]Versteegh M, Knies S, Brouwer W (2016). From Good to Better: New Dutch Guidelines for Economic

Evaluations in Healthcare. Pharmacoeconomics, 34(11):1071-4.

[ii] CADTH (2016). Guidelines for the Economic Evaluation of Health Technologies: Canada. 4th edition [Draft - For Stakeholder Feedback] (https://www.cadth.ca/update-guidelines-economic-evaluation-health-technologies-canada).

[iii]Culyer AJ (2015), Why Do/Should We Do Economic Evaluation? Value & Outcomes Spotlight, 1(2):8-10.

[iv] Daniels N, Porteny T, Urrutia J (2016). Expanded HTA: Enhancing Fairness and Legitimacy. International Journal of Health Policy & Management, 5(1):1-3.

[v] Sandman L, Gustavsson E (2016). Beyond the Black Box Approach to Ethics! International Journal of Health Policy & Management, 5(6):393-4.

[vi] Culyer AJ (2016). HTA – Algorithm or Process? International Journal of Health Policy & Management, 5(8):501-8.

[vii] Syrett K (2016). Expanded HTA, Legitimacy and Independence International Journal of Health Policy & Management, 5(9):565-7.

[viii] Kind P (2015). Cost-Effectiveness Analysis: A View into the Abyss. Applied Health Economics and Health Policy, 13(3):269-71.


Los 10 mandamientos

Eduardo Sánchez-Iriso
Universidad Pública de Navarra
E-mail: eduardo.sanchez@unavarra.es

Felicidades Guillem por los sesenta y cuarenta en la profesión, ya son más dentro que fuera. Gracias por el texto, he disfrutado. Dado que tengo a Guillem entre las personas que cuando exponen sientan Cátedra, tomé el texto como los diez mandamientos, que enuncio malamente, permítanme la licencia, y con comentarios personales tras la barra oblicua “/”.

  1. Los economistas (de la salud) nos equivocamos/por supuesto, pero no en esto.
  1. El coste desenfoca la efectividad/cierto, olvidarnos del mismo nos llevaría a un mundo idílico.
  1. Efectividad relativa es lo más importante/no lo único, como muy bien se señala: costes indirectos, seguridad, adherencia…
  1. Medimos mal los costes/correcto, pero sabemos cómo se miden bien, así que a por ello.
  1. Establecer una frontera no difusa conlleva rebelión contra el resultado, si quedas fuera/ matar al mensajero no parece una buena solución.
  1. ¿Qué hay de los costes fijos y complementarios, transacción, irreversibles, transición, ampliación...?/una buena evaluación económica no puede, ni debe obviarlos.
  1. El tamaño sí importa/y añado, además de la cantidad de clientes potenciales, debería contemplarse sus posiciones en el punto de partida en cuanto a efectividad.
  1. Las relaciones vecinales: pedir sal, emplear sus recetas/el diálogo y las normativas superiores pueden señalar la salida.
  1. La gobernanza en la aplicación/por supuesto, y no exclusivo del coste-efectividad en el ámbito sanitario.
  1. Todo o nada/ planteando tecnologías sólo como tratamientos, sospecho que la ganancia en el medio plazo puede ser absorbida por la intervención del mercado, pero es solo una sospecha.

Aunque parezca lo contrario, comparto más del 90% del diagnóstico. Eso sí, negando la mayor, el primer mandamiento, nos equivocamos en la priorización sanitaria mediante el coste efectividad. Nos equivocamos en la medición, implementación, procedimiento de reparto…, que no es poco, tal como se señala en el texto. El margen de mejora es amplísimo, en mi opinión se deben ver como retos a superar, sin perder el objetivo. Qué costes incorporar, los descuentos, las perspectivas, los QALYs,…, pueden encontrarse en el Segundo Panel de expertos “Cost-Effectiveness in Health and Medicine” (1). Además, el contexto teórico sigue sin ser derrotado. Bajo el velo de la ignorancia de Rawls y asumiendo el coste de oportunidad, no debemos perder la referencia del coste-efectividad en la priorización e, incluso, tratar de extenderlo a otras políticas públicas. Podemos mirar hacia lo privado y, quizás, tenerlo en cuenta en la toma de decisiones, pero modificar el enfoque puede llevar a decisiones peligrosas, cuidado, o corremos el riesgo de construir aeropuertos sin aviones.

Como anécdota, al leer último párrafo el cuál concluye “… caso de países menos desarrollados en su transición hacia sistemas nacionales de salud.” (… y yo pensando en USA). Gracias Guillem.

Sanders GD, Neumann PJ, Basu A et al. Recommendations for Conduct, Methodological Practices, and Reporting of Cost-effectiveness Analyses. Second Panel on Cost-Effectiveness in Health and Medicine. JAMA. 2016; 316(10):1093-1103.


Coste-efectividad, necesario pero no suficiente

Laura Vallejo Torres
Servicio de Evaluación del Servicio Canario de Salud
University College London
E-mail: laura.vallejotorres@sescs.es

Esta reflexión invita a replantearse el uso del coste-efectividad como criterio para la priorización sanitaria, señalando limitaciones propias de dichos estudios así como la incapacidad de nuestro entorno de emplearlo de forma efectiva. Enfatizo primero esto último, ya que muchos de los puntos a los que se hace referencia no implican que el coste-efectividad sea una herramienta errónea para guiar decisiones, sino que nuestro contexto no es capaz de digerirla. Así se señala en esta reflexión como en nuestra cultura el coste no entra bien en el debate sanitario y la poca credibilidad que los gestores le otorgan a estos estudios porque para ellos liberar recursos que serán empleados en otros usos no es “ahorrar”. Así mismo se señala la falta de iniciativa de nuestro sistema para desinvertir en prácticas obsoletas o poco coste-efectivas con el fin de introducir aquellas más coste-efectivas. Estas son limitaciones propias del sistema, que obstaculizan, o incluso hacen irrelevante, la aplicación del coste-efectividad. La pregunta que se me plantea es si estas razones indican que debemos por tanto abandonarlo, o si por el contrario debemos perseverar en la mejora del sistema. Una pregunta posiblemente ingenua pero que me permito al no llevar aún a mis espaldas casi 40 años observando inmovilismo en las administraciones.

Por otro lado, veo obligatorio reconocer que el coste-efectividad se nos queda corto. Por muchas razones que son señaladas en esta reflexión. El uso del coste-efectividad como criterio único para tomar decisiones nos abocaría a perder de vista aspectos relevantes, como criterios de equidad no reflejados en estos estudios. Pero no sería justo juzgar a esta herramienta por no cumplir con objetivos que no son suyos. Si entendemos que el criterio coste-efectividad es válido, pero no suficiente para informar la toma de decisiones, lo entiendo como una invitación a complementar, no a abandonar, este enfoque.


Guillem López i Casasnovas

Prometo que no sabía que mis amigos del Boletín someterían mi CRES Policy paper, una especie de ‘confieso que he vivido’, a un tercer grado, con algunos de los mejores espadas internacionales y locales. Sólo puedo mostrar ahora agradecimiento y temor. Temor porque suena a cortesía que me supera y quizás lleve implícito un empujón para que me jubile ya y  deje de incordiar. Agradecimiento porque veo entre mis comentaristas a lo mejor de lo mejor.  Y que ellos se hayan distraído leyendo y criticando lo que pienso y he escrito para mí es un gran honor.

Desearía se entendiera el tono de mi contribución como algo intrínseco a mi talante. Soy de los que piensan que si cree alguien que todo está en orden, señalo el desorden; y si alguien piensa que todo es un desastre, apunto todo lo bueno que hemos conseguido. También para nuestro sistema sanitario, que quiero musculado, flexible, atento a nuevos retos, y no consolidado, anquilosado, sumido en inercias corporativas. Lo siento, porque sé que este espíritu crítico y amante de controversias no gusta a todos por igual. Pero a mí me mantiene intelectualmente vivo el buscar en el lado oscuro. Señalizo así mi pragmatismo (todo tiene pros y contras) y huyo del doctrinalismo, aún a costa de aparentar que me alejo de la verdad revelada como miembro de ‘la mafia de York’ del coste efectividad, como apunta más o menos en su texto mi amigo Tony Culyer. Pero no es esta posición mía (‘my way’) muy diferente de la que tenía Alan Williams; él desde un fuerte dirigismo  y yo dando tumbos, pero en la misma dirección. Creo.

Gracias a todos.

 


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Comité de redacción:
José Mª Abellán Perpiñán, Manuel García Goñi, Ariadna García Prado, Miguel Ángel Negrín, Vicente Ortún, Luz María Peña.

Han colaborado en este número: Elena Arroyo-Borrell, Alejandro Arvelo Martín, David Cantarero, Anthony J Culyer, Anna García-Altés, Juan José García Sánchez, Antoni Gilabert, Beatriz González López-Valcárcel, Christian Hill, Pere Ibern, Bengt Jonsson, Gregory de Lissovoy, Félix Lobo, Guillem López i Casasnovas, David Magem, Laia Maynou Pujolrà, Ricard Meneu, Jorge Mestre-Ferrandiz, Alec Miners, Chris Mockler, Jorge Nieto Rueda, José Antonio Nogués Hidalgo, Vicente Ortún, Laura Ruano, Eduardo Sánchez-Iriso, Fernando Ignacio Sánchez Martínez, Björn Schwander, David Taylor, Adrian Towse, Laura Vallejo Torres, York Zöllner.