Una evaluación económica, como el análisis de coste-efectividad, tiene como objetivo estimar el efecto de una intervención a lo largo de la vida de una cohorte de pacientes, en términos de calidad de vida, años de vida y costes. Los ensayos clínicos aleatorios, por su parte, son una importante fuente de datos, pero, en algunas ocasiones, son insuficientes, por ejemplo, porque tiene un seguimiento limitado, o porque la variable primaria es una variable subrogada.

Para ayudar a la toma de decisiones en Sanidad, los economistas de la salud suelen recurrir a la construcción de modelos analíticos, ya que permiten, por ejemplo, extrapolar los resultados de un ensayo clínico a un horizonte temporal más largo, o estimar los años de vida ganados, o para realizar análisis de incertidumbre. Modelos analíticos populares en evaluación económica son los modelos Markov, de supervivencia partida, y de simulación individual. Estos se alimentan con datos de entrada (inputs) de las tasas de eventos (por ejemplo, progresión de la enfermedad, mortalidad, etc.) a lo largo del horizonte temporal del modelo.

Aunque los modelos tienen estas ventajas frente a los ensayos clínicos, la extrapolación a largo plazo presenta unos desafíos. Un método recomendado para realizarla es estimar, con los datos del ensayo clínico, “un modelo paramétrico de supervivencia”, que consiste en estimar a través de una regresión los parámetros de un modelo de tiempo hasta el evento.

No obstante, para ello hay que elegir la mejor fórmula (Weibull, Log-logística, Log-normal, Gamma, etc.) para representar la distribución de los hazards (riesgos de eventos). Se han publicado varias guías al respecto, de las cuales, la del NICE es una muy respetada y, además, didáctica (TSD 14). En ella se recomienda una serie de acciones para guiar y validar la construcción de un modelo de supervivencia, que se basan en las siguientes dos preguntas:

• ¿Cuál es la mejor fórmula para predecir la distribución de los riesgos de eventos en el tiempo, tanto durante el ensayo clínico (la validez interna) como después (la validez externa)?
• ¿La tasa de eventos en el brazo de la intervención es una múltiple constante de la tasa de eventos en el brazo del control (riesgos proporcionales)? ¿O tienen comportamientos diferentes?

Se dice que Niels Bohr, premio Nobel de Física y padre del modelo atómico, dijo: «¡Predecir es muy difícil, sobre todo si se trata del futuro!» (Figura 1). Esta cita sirve como advertencia de la importancia de probar un modelo de predicción fuera de la muestra. A menudo es fácil encontrar un modelo que se ajuste bien a los datos observados, ¡quizás demasiado bien!, pero otra cosa es encontrar un modelo que identifique correctamente aquellas características de los datos pasados que se repetirán en el futuro. Por lo tanto, el analista debe comprobar tanto la validez interna (la bondad de ajuste de la distribución seleccionada con los datos observados) como la validez externa (la plausibilidad de las predicciones a corto plazo y a largo plazo).

Figura 1. Colisión de partículas en el Gran Colisionador de Hadrones

La guía TSD 14 recomienda algunas herramientas estadísticas para evaluar la validez interna, por ejemplo, el criterio de información de Akaike (AIC). Por su parte, para evaluar la validez externa, se recomienda visualizar las predicciones del modelo, frente a los datos observados, y elicitar la opinión de expertos independientes.

No obstante, la construcción de modelos de supervivencia, la visualización de sus resultados gráficamente, y la ejecución de pruebas estadísticas, requiere habilidad con códigos de R, STATA u otro software estadístico. R es un programa potente, pero tiene una curva de aprendizaje inclinada, y se debe actualizar regularmente con las nuevas versiones. Además, en muchas ocasiones, los analistas no disponen de datos individuales, sino de datos secundarios publicados en una revista, y en el formato de una curva de Kaplan-Meier.

Para facilitar el trabajo de análisis de supervivencia, Daniel Pérez Troncoso y yo mismo, ambos miembros del Grupo de Interés EEconAES, hemos desarrollado códigos abiertos y gratuitos. Concretamente, se trata de una aplicación con el nombre de <<FORECAST>> que el usuario puede descargar desde GitHub. Aunque está hecho en R, el usuario no tiene que tener R instalado, y ni siquiera saber cómo usar R.

Una vez instalada y descomprimida la carpeta al disco duro, el usuario pincha en la ficha <<run.bat>> y se abre la app en el navegador a través de una interfaz visual construida en <<Shiny>>. El usuario proporciona los datos de entrada, que son las coordenadas digitalizadas de una curva de Kaplan-Meier (se puede consultar la página web WebPlotDigitalizer para aprender cómo digitalizar una curva) y datos sobre el número de personas en riesgo (normalmente disponibles también en publicaciones clínicas). La carpeta de la descarga de <<FORECAST>> contiene una plantilla de Excel y ejemplos de datos de entrada en el formato digital requerido.

A partir de ahí, <<FORECAST>> puede reconstruir los datos individuales (aplicando el algoritmo de Guyot), modelizar los parámetros y los riesgos asociados con 11 distribuciones alternativas (exponencial, Weibull, Log-Logística, Log-Normal, etc.), representar gráficamente las predicciones de los hazards (Figura 2) y la supervivencia (Figura 3) de cada modelo paramétrico, y ejecutar pruebas estadísticas de la bondad de ajuste (AIC).

Figura 2. Ejemplo de la distribución observada de riesgos (hazards) en un brazo de un ensayo clínico y predicciones de modelos paramétricos alternativos

Figura 3. Ejemplo de la distribución observada de supervivencia (Kaplan- Meier) en un brazo de un ensayo clínico y predicciones de modelos paramétricos alternativos

También, <<FORECAST>> puede mostrar los resultados de una prueba estadística para comprobar si los riesgos en el grupo de intervención son proporcionales a los del control. Si los riesgos son proporcionales, las curvas del logaritmo de los riesgos cumulativos serían paralelas en los dos grupos (Figura 4) (se sugiere consultar la guía del NICE TSD 14 para obtener más detalles al respecto).

Figura 4. Ejemplo de curvas del logaritmo de riesgos cumulativos

La utilidad de <<FORECAST>>

Hay que destacar que la app <<FORECAST>> no pretende seleccionar la mejor función de riesgo para el usuario, sino proporcionarle las herramientas para seleccionarla por sí mismo, según las directrices de la guía TSD 14. Se espera que la app proporcione ayuda a los analistas encargados de realizar modelos de Markov (ejemplo aquí), modelos de supervivencia partida (ejemplo aquí) u otros tipos de evaluación económica.

Nos gustaría tener feedback desde la comunidad de analistas sobre sus experiencias con la aplicación, por lo que les invitamos a comentar esta publicación con sus impresiones, sugerencias y dudas.

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El 9 y 10 de marzo se celebró en Madrid el IX Taller de Evaluación Económica EEconAES, organizado en colaboración con ISPOR Spain Chapter. Como llevamos haciendo por tercer año consecutivo, el Taller se celebró en dos sesiones dos días consecutivos.

El primer día, 9 de marzo, estuvo dedicado al curso de formación EEconAES. Francisco Estupiñán Romero, investigador del Grupo de Ciencias de Datos para la Investigación en Políticas y Servicios de Salud del Instituto Aragonés de Ciencias de la Salud (IACS) impartió durante tres horas y media una completa introducción a la utilización de datos de vida real en la investigación en servicios y políticas de salud. El cursó sirvió para poner en valor el enorme potencial que tienen los datos de vida real recogidos por el sistema sanitario para la investigación, pero también los retos a los que nos debemos enfrentar en su utilización y que abarcan desde el planteamiento de las preguntas de investigación a responder, el uso de datos masivos y las dificultades legales y éticas para su utilización, o los problemas metodológicos de este tipo de datos que van desde la calidad, interoperabilidad o posibles sesgos. El Taller contó con 30 asistentes en este primer día.

El segundo día se dedicó a la presentación de trabajos de investigación. Se presentaron cinco trabajos de investigación que fueron posteriormente comentados por expertos en el tema. El segundo día del Taller contó con 28 asistentes.

El primer trabajo, titulado “Encuesta: Criterios para la toma de decisiones sobre financiación de medicamentos en España: ¿cómo los medimos y qué relevancia tiene cada uno”, fue presentado por Juan Carlos Rejón-Parrilla de la Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias de Andalucía (AETSA). En su presentación, Juan Carlos mostró los resultados de la encuesta de ámbito nacional que consultó a expertos en el área sobre los instrumentos ideales para medir los seis criterios de financiación de medicamentos enumerados en la Ley de garantías y uso racional de los medicamentos. En sus conclusiones destacó que más de la mitad de los encuestados creen necesario revisitar los criterios en los que se apoyan las decisiones de reembolso de medicamentos y que la transparencia debe ser un principio clave que guíe los procesos para la toma de decisiones. Jorge Mestre, profesor de la Universidad Carlos III y consultor económico, actuó como comentarista de este trabajo. Destacó la relevancia e interés de la encuesta realizada, poniendo el énfasis en la necesidad de adoptar una visión multidisciplinar en la decisión, por ejemplo, añadiendo la perspectiva del paciente.

El segundo trabajo presentado fue “INES: INteractive tool for construction and Extrapolation of partitioned Survival models”, donde David Epstein, de la Universidad de Granada, presentó un novedoso paquete informático diseñado para realizar análisis de supervivencia dividida de una forma sencilla y sin necesidad de conocer el software R. El paquete incorpora ocho funciones paramétricas distintas para estimar las curvas de supervivencia, realiza predicciones más allá del periodo muestral e incorpora información de calidad de vida y costes para realizar un análisis coste-efectividad completo, incluyendo análisis de sensibilidad univariante. Miguel Ángel Negrín, de la Universidad de Las Palmas de Gran Canaria, comentó el trabajo destacando la utilidad de este tipo de paquetes gratuitos para personas no expertas en la metodología y propuso algunas extensiones como no asumir proportional hazards en sus estimaciones.

A continuación, Pilar Pinilla, de la Universidad de Las Palmas de Gran Canaria, presentó el trabajo “Analysing the relationship between the factors and stages that influence pricing and reimbursement decisions in the Spanish National Health System”. En este trabajo, los autores analizan la información publicada en el proceso de evaluación de las tecnologías sanitarias en España utilizando técnicas de procesamiento del lenguaje natural (PLN) para extraer la información, clasificarla y resumirla, buscando relaciones mediante técnicas de análisis textual. A través del análisis de texto de los Acuerdos de la Reunión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) observan el limitado papel de los Informes de Posicionamiento Terapéuticos (IPTs) en la decisión final, así como la falta de estandarización y transparencia del proceso. Juan Oliva, profesor de la Universidad de Castilla La Mancha, comentó el trabajo destacando la dificultad del reto planteado y la complejidad del marco legislativo actual.

El cuarto trabajo, “Assessing the impact of hemodynamic monitoring with CardioMEMS on heart failure patients: a cost-effectiveness analysis”, fue presentado por José Ángel Vicente Gómez, del Centro de Investigación en Economía y Salud (CRES) de la Universitat Pompeu Fabra. En este trabajo se evalúa el sensor CardioMEMS, dispositivo de monitorización a distancia que mide la presión arterial pulmonar en tiempo real. Con una muestra de 35 pacientes con CardioMEMS y 58 pacientes en el grupo de control, se concluye que el coste por año de vida ajustado por calidad (AVAC) es inferior al umbral de coste-efectividad en España. Almudena González, de la Fundación Weber, comentó dicho trabajo, proponiendo distintos aspectos metodológicos que podrían ayudar a clarificar el trabajo, como por ejemplo definir adecuadamente el tipo de análisis realizado, el diseño del estudio, la perspectiva adoptada o la medida de efectividad utilizada.

El quinto y último trabajo fue presentado conjuntamente por Daniel Pérez Troncoso y Joan Segur-Ferrer, de la Agència de Qualitat i Avaluació Sanitàries de Catalunya (AQuAS). El trabajo, titulado “Métodos empleados en las evaluaciones económicas de los informes de evaluación de tecnologías de salud digital”, presenta una revisión rápida de la literatura para identificar si las evaluaciones económicas en los informes de evaluación de tecnologías sanitarias desarrollados por las agencias evaluadoras en tecnologías de salud digital cumplen con las recomendaciones propuestas en la literatura. Tras la revisión de 26 documentos concluyen que no en todos los casos es necesario considerar impactos más allá de la salud, y en los casos en que sí, es difícil decidir si estos son relevantes o no. María Errea, investigadora independiente, realizó el comentario detallado de este artículo, realizando propuestas de mejora como el hecho de añadir los criterios de búsqueda utilizados en la revisión y explotar más los resultados para responder al objetivo inicial del estudio de saber el grado de concordancia con las recomendaciones de evaluación de este tipo de tecnologías.

A modo de conclusión, desde el Comité Organizador queremos agradecer a todas las entidades que han hecho posible la realización de este evento. En primer lugar, a la Asociación de Economía de la Salud (AES) por su apoyo a los Grupos de Interés. A ISPOR Spain Chapter, por contar con su colaboración en la organización del evento por quinta edición consecutiva. A World Health Management (WHM), por patrocinar el evento por segundo año consecutivo. A Carlos Martín Saborido por organizar la sede del evento y, por segundo año, haber podido disfrutar de las instalaciones del Ministerio de Sanidad. Agradecer también a Francisco Estupiñán como docente del curso, a todos los comentaristas que han aceptado revisar los trabajos, a los ponentes que han confiado en el Taller para difundir su investigación y, por supuesto, a todo el público asistente que con su preguntas y participación han enriquecido enormemente el debate. A todos ellos y a todos los que se quieran unir les invitamos a participar en el próximo X Taller de Evaluación Económica EEconAES a celebrar en 2024.

Miguel Ángel Negrín, David Epstein y Jorge Mestre. Comité Organizador del IX Taller de Evaluación Económica EEconAES

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El grupo de interés en Evaluación Económica de AES (EEconAES), en colaboración con ISPOR Spain Chapter, organizó los días 9 y 10 de marzo de 2022 el VIII Taller de Investigación en Evaluación Económica bajo el lema “Evaluación Económica como herramienta para la toma de decisiones óptimas en salud”. Y por fin, esta nueva edición ha recuperado la presencialidad, gracias a la financiación de la Asociación de Economía de la Salud (AES) y del patrocinio de World Health Management (WHM). El Taller se celebró en Madrid, en concreto en la sala Polivalente del Ministerio de Sanidad.

Tal y como comenzara a hacerse el año anterior, el VIII Taller EEconAES se celebró en dos sesiones con objetivos distintos. La primera sesión, realizada la tarde del 9 de marzo en el horario de 16 a 19:30, estuvo dedicada a la celebración del curso de Formación EEconAES. Este año tuvimos la fortuna de contar con la participación como docente de Carlos Martín Saborido, vocal asesor en la Dirección General de Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia (Ministerio de Sanidad) y científico titular de la Escuela Nacional de Sanidad (ISCIII). En el curso, titulado “Meta-análisis en red”, se revisaron los principales conceptos del meta-análisis, comparaciones directas, indirectas y mixtas. El curso contó también con una completa parte práctica en la que se explicó el uso del paquete “netmeta” para la realización de meta-análisis en red en R, incluyendo la generación de figuras y tablas para la presentación de resultados.

La segunda sesión, realizada la mañana del 10 de marzo en el horario de 9:30 a 14 horas, consistió en la presentación de trabajos de investigación en curso relacionados con la Evaluación Económica, con su correspondiente comentarista. Se presentaron cinco trabajos, que resumimos a continuación.

El primer trabajo fue presentado por Daniel Pérez Troncoso, de la Universidad de Granada, y lleva por título “Effi­cient and Accessible Discrete Choice Experiments: DCEtool”. En este trabajo, Daniel presentó el diseño de un nuevo paquete de R “DCEtool” que permite la realización de experimentos de elección discreta a través de una interfaz visual muy intuitiva. Una vez definido el experimento -atributos, niveles y número de alternativas- el nuevo paquete permite obtener la matriz de diseño óptima, incluir los datos y estimar el modelo de elección discreta a través del logit condicional o el modelo logit con parámetros aleatorios. Miguel Ángel Negrín, de la Universidad de Las Palmas de Gran Canaria (ULPGC), fue la persona encargada de actuar como comentarista y comentó su experiencia como usuario del nuevo paquete. En su intervención destacó la utilidad del paquete DCEtool y su fácil manejo, realizando algunas sugerencias para la mejora de este.

El segundo trabajo, titulado “Evaluación del impacto presupuestario: hacia un enfoque basado en la epidemiología de una enfermedad”, fue presentado por David Epstein, de la Universidad de Granada. En este trabajo, David hace una propuesta metodológica para el análisis del impacto presupuestario no limitada a los primeros 3-5 años del tratamiento, sino basada en el estado estacionario en el que los costes anuales se estabilicen. De esta forma, el análisis de impacto presupuestario tendría en cuenta cómo los costes sanitarios están condicionados por la efectividad, y permite descomponer la parte del cambio del gasto debida a (i) la mayor efectividad clínica de la nueva tecnología, (ii)un mayor precio, y (iii) la combinación de mayor efectividad y mayor precio. El comentario corrió a cargo de Jorge Mestre, de la Universidad Carlos III. Jorge valoró la claridad y sencillez de la nueva propuesta, aunque planteó algunas cuestiones sobre su aplicación dada la dependencia del análisis al tiempo que se tarde en alcanzar el estado estacionario.

El tercer trabajo lleva por título “Criterios para la inclusión de nuevos medicamentos en la cartera básica financiada por el Sistema Nacional de Salud y herramientas para su medición”, y fue presentado por Juan Carlos Rejón-Parrilla, del Área de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (AETSA) de la Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud (FPS). El autor presenta una propuesta de encuesta a realizar a expertos en la Evaluación de Tecnologías Sanitarias sobre la implementación de los 6 criterios que enumera la ley para guiar las decisiones de financiación de nuevos medicamentos en el Sistema Nacional de Salud. La encuesta pretende aportar luz a cómo se definen estos criterios y qué herramienta usar para mediarlos, poniendo especial énfasis en la evaluación de la innovación. Néboa Zozaya, de la Fundación Weber, actuó como comentarista realizando distintas recomendaciones en relación con la encuesta, como por ejemplo a quién debe ir dirigida, añadir la posibilidad de proponer nuevos criterios, o la dificultad de evitar duplicidades entre los criterios.

El cuarto trabajo, titulado “Desarrollo de un modelo ajustado por sexo y nivel socioeconómico para la evaluación económica de intervenciones preventivas de salud mental en adolescentes”, fue presentado por Javier Mar, de la unidad de investigación OSI Alto Deba. En este trabajo, Javier muestra una propuesta de modelización de la historia natural de los trastornos mentales según el nivel de resiliencia, asumiendo que una intervención basada en la resiliencia a los 12-14 años, permite prevenir o retrasar los problemas de salud mental. Isaac Aranda, de la Universidad de Castilla La Mancha y comentarista de este trabajo, realizó varias propuestas para el análisis de los costes, principalmente costes no sanitarios y costes indirectos.

Por último, Igor Larrañaga, de la unidad de investigación OSI Alto Deba, presentó el trabajo titulado “Excess health care costs of mental disorders in children, adolescents and youth in a population registry (Real-World Data) adjusted by socioeconomic status and sex”. El objetivo del trabajo es estimar la diferencia en la utilización de recursos sanitarios y costes en la población vasca entre 1 y 30 años en función del diagnóstico de algún tipo de trastorno mental. Para ello se analizaron los datos de registro del Servicio Vasco de Salud de más de 600.000 personas. Para el análisis estadístico se utilizó la técnica entropy balancing para balancear los grupos y reducir el sesgo de selección. Iñaki Imaz, del Instituto de Salud Carlos III, fue la persona encargada de realizar los comentarios a este trabajo. Realizó una valoración muy positiva del estudio, destacando la importancia del lenguaje para evitar hablar de “exceso de coste” debido a problemas de salud mental, ya que se están estimando los costes sanitarios de estas enfermedades, y no su ‘exceso’.

Sirva también esta crónica del Taller para agradecer a los 27 participantes que acudieron al VIII Taller EEconAES su participación, lo que permitió disfrutar de debates de muy alto nivel. También queremos agradecer al Ministerio de Sanidad la cesión y preparación de los espacios, y en particular a Carlos Martín Saborido por su papel como anfitrión del evento. Les invitamos asimismo a estar informados sobre el resto de las actividades que realiza el grupo de interés EEconAES en su página web. La próxima actividad presencial programada por el grupo es la mesa organizada EEconAES que se celebrará en el marco de las XL+1 Jornadas de Economía de la Salud a celebrar en Zaragoza en junio de 2022.

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La metodología predominante utilizada por los economistas en transporte, medio ambiente y otros sectores para evaluar las políticas es el análisis de coste-beneficio (ACB): la comparación de los costes y beneficios de los proyectos de bienes públicos para decidir si deben emprenderse. Fundamentalmente, los “beneficios” en esta metodología generalmente se estiman desde una perspectiva de economía del bienestar, de modo que todos los costes y beneficios se monetizan. Si bien la economía de la salud todavía era una disciplina incipiente en la década de 1970, los metodólogos comenzaron a resistirse a este enfoque, argumentando que no era ético asignar un valor a la vida humana, o por preocupaciones de que la métrica de «disposición a pagar» discriminaba a las personas con bajos ingresos, o del escepticismo sobre la validez de los métodos, o la capacidad cognitiva de los encuestados para expresar su disposición a pagar por servicios relacionados con la salud. Por lo tanto, se creó el análisis de coste-efectividad (ACE) para llenar este vacío, en el que los beneficios relacionados con la salud se informan utilizando una métrica de salud (como el año de vida ajustado por calidad, AVAC) y los costes se informan en términos monetarios.

El enfoque ACE demostró ser exitoso para evaluar políticas y programas de servicios de salud en los que la mayoría de los costes se incurren dentro del sistema sanitario y la mayoría de los beneficios surgen de las mejoras en la salud de las personas tratadas. Esta “perspectiva del pagador” considera el sistema sanitario (ya sea financiado con impuestos, seguridad social o una aseguradora de salud privada) como una unidad autónoma, dentro de la cual el objetivo general es ofrecer programas que maximicen la salud de los beneficiarios dentro de un presupuesto total fijo. En el marco del ACE, el decisor es la institución que gobierna el sistema sanitario; el papel del “paciente” es pasivo, tanto en el sentido de que el paciente no incurre en los gastos del tratamiento como de que no juega un papel importante en su elección.

Sin embargo, el límite entre lo que se encuentra «dentro» del ACE y, por lo tanto, debe tenerse en cuenta, y lo que debe dejarse «fuera», siempre ha sido discutido. Esto ha llevado a la idea de la perspectiva de la ACE “social” (Sanders et al., 2016). A menudo, esto se interpreta en el sentido de que los beneficios aparte de la salud para el paciente (como el aumento de la productividad de una mejor salud) o los costes sanitarios no pagados por el sistema de salud (como los gastos financiados por el paciente directamente ‘de su propio bolsillo’) pueden o deben incluirse. Si existen costes o beneficios para las entidades del sector público fuera del servicio sanitario (por ejemplo, una intervención para mejorar las comidas escolares, Mora y López-Valcárcel, 2017), entonces se puede considerar una ACE “multisectorial”(Claxton, Sculpher y Culyer, 2007). Puede haber externalidades positivas. Esto se observa a menudo en los programas de vacunación que tienen como objetivo lograr la inmunidad de grupo. La evaluación de estos impactos requiere una ACE «poblacional» o dinámica que tenga en cuenta la transmisión del patógeno entre individuos o subgrupos (Pitman et al., 2012).

En todos los ejemplos hasta ahora, uno podría posiblemente extender la definición de “costes” y / o “beneficios” y aún preservar la naturaleza esencial de ACE, que es que los beneficios no necesitan ser monetizados. Sin embargo, cuando pasamos a evaluar las intervenciones que tienen como objetivo cambiar el estilo de vida de las personas, la heterogeneidad de los tipos de resultados hace que sea cada vez más difícil defender el marco ACE (Federici et al., 2019).

Para visualizar un ejemplo, consideremos la propuesta de aumento del IVA (impuesto sobre el valor añadido) para el azúcar y bebidas endulzadas artificialmente que se implementará en España a partir de enero de 2021. El Cuadro 1 muestra un inventario de posibles impactos cualitativos para este tipo de políticas (Walker et al., 2019). Además de la salud de los individuos objeto de las políticas y las ganancias de productividad asociadas, podríamos considerar los posibles beneficios externos que surgen dentro de la red del grupo de pares (Christakis y Fowler, 2007). Esta teoría propone que la obesidad es una especie de enfermedad socialmente contagiosa; por ejemplo, si uno de los cónyuges en un matrimonio se vuelve obeso, es más probable que el mismo ocurra en su pareja (ver la animación).

Asimismo, los servicios sanitarios permitirán ahorrar en la prevención de enfermedades asociadas con el consumo excesivo de azúcar, pero también hay una pérdida de utilidad para el consumidor derivada del aumento de precios y los efectos de sustitución, pérdida de excedente del productor y una ganancia para el gobierno en ingresos tributarios. Algunos de estos saldrán netos, pero el impuesto aún puede producir una ‘pérdida de peso muerto’ (deadweight loss, por su equivalente en inglés) general que al menos debería reconocerse, junto con el reconocimiento de los ganadores y perdedores de la política.

Cuadro 1: Inventario de impacto de un aumento del IVA (impuesto sobre el valor añadido) de las bebidas azucaradas del 10% al 21%

Estos impactos sociales son muy difíciles de integrar en el marco de ACE pero (al menos conceptualmente) encajan naturalmente en ACB. El ACE (y sus extensiones) es útil para situaciones específicas (ver Cuadro 2) pero puede verse como un “caso especial”: el ACB parece ser más apropiado en los casos donde los beneficios y costes recaen más ampliamente.

Cuadro 2: Metodologías que podrían aplicarse para evaluar un aumento en el IVA (impuesto sobre el valor añadido) de las bebidas azucaradas del 10% al 21%

Finalmente, podemos usar este enfoque para considerar el riesgo moral que a menudo está presente en las intervenciones de salud relacionadas con el estilo de vida. Las políticas preventivas en la población en general, como las campañas de información para mejorar el consumo de frutas y verduras, tienen un coste para el sector público bastante bajo, en términos de publicidad, etiquetado e información, por ejemplo. Sin embargo, la mayor parte del «coste de oportunidad» recae en los consumidores que deben realizar el cambio. Además, las ganancias (en términos de evitar la obesidad personal y otras enfermedades relacionadas con la dieta) beneficiarán al consumidor, pero también beneficiarán en gran medida a los contribuyentes que pagan por los servicios de salud. Esta asimetría de costes y beneficios para el consumidor genera riesgo moral. Tradicionalmente, la ACE considera el problema desde el punto de vista de un único responsable institucional “benévolo”, que pondera metódica y objetivamente los costes y la efectividad en los afectados y dicta la política a seguir por los médicos y los pacientes. Sin embargo, las intervenciones relacionadas con la nutrición y el estilo de vida requieren mucho más compromiso y aceptación por parte del consumidor que los servicios médicos. Se pueden utilizar métodos económicos como experimentos de elección discreta, WTP (Willingness to Pay) y MCDA (Análisis Multicriterio) para estimar el grado probable de participación del consumidor en cualquier política propuesta antes de su implementación.

Fuente: Grafiti de Banksy, Los Ángeles, Estados Unidos

Referencia

Epstein, D. M. Nutrition Economics: celebrating cross-disciplinary collaboration. Value Heal. x, In press (2021).

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Introducción

Para tomar una decisión sobre la financiación de un tratamiento en el contexto de política sanitaria, es necesario tener evidencia tanto sobre los costes como sobre la efectividad. La opción óptima será la del mayor beneficio neto medio, B_j, que se define como:

B_j = λQ_j – C_j,

donde Q_j son los años de vida ajustados por la calidad (AVAC) de opción j, C_j es el coste de opción j, y λ es la disponibilidad del sistema sanitario a pagar por un AVAC adicional.

Sin embargo, aunque sea fácil calcular el beneficio neto medio, esta sencilla regla no tiene en cuenta la incertidumbre. Hace más de 25 años, Ben van Hout y compañeros propusieron una solución a un problema entonces muy debatido en el campo de la evaluación económica. El problema radica en que la distribución bivariante de los costes y la efectividad (así como la distribución de la ratio incremental de coste-efectividad) es difícil de manejar estadísticamente. La solución propuesta por estos autores fue calcular, a través de una simulación Monte-Carlo, la probabilidad de que el beneficio neto de cada intervención fuera la mayor. Como el umbral de coste-efectividad λ no viene explícitamente establecido en muchos países, se presentó la probabilidad sobre un rango de umbrales, dando lugar a la famosa “curva de aceptabilidad”.

Las limitaciones de la curva de aceptabilidad

Debido a su elegancia matemática y fácil cálculo, la curva de aceptabilidad de coste-efectividad rápidamente fue incorporada en la ‘caja de herramientas’ de los economistas de la salud, para indicar el grado de incertidumbre en la decisión. Sin embargo, su interpretación en muchos casos no es intuitiva, incluso para los y las economistas.

A modo de ejemplos concretos, en este blog utilizaré un caso en el que las curvas de aceptabilidad de coste-efectividad nos proporcionan una interpretación intuitiva, y un segundo caso en el que las curvas de aceptabilidad nos dan información paradójica y confusa. A continuación, demostraré que la curva de aceptabilidad es correcta, pero incompleta. A modo de solución, propongo incluir en la evaluación económica una tabla o un gráfico adicional, complementario a la curva de aceptabilidad, que ayudaría a los economistas a comunicar mejor la incertidumbre en la evaluación económica a los decisores de forma más completa: el “análisis de las probabilidades de clasificación” .

El primero caso: una curva de aceptabilidad con una interpretación intuitiva

Primero, explicamos un caso en el que la curva de aceptabilidad nos proporciona una interpretación intuitiva. En este primer caso, la población de pacientes es la de hombres. Ver la Tabla 1 y la Figura 1 (el plano de coste-efectividad).

Tabla 1. El coste medio y el AVAC medio de 7 opciones para la población de hombres

Nota: £ = libras esterlinas.

Figura 1. El coste medio y el AVAC medio de 7 opciones para la población de hombres

Nota: RCEI=Ratio de coste-efectividad incremental

La Tabla 1 y la Figura 1 muestran, con datos hipotéticos, el coste medio y la efectividad media (en AVAC) de 7 opciones para estos pacientes. Observamos que las opciones B, C, D y F son “dominadas”, es decir, una opción entre A, E o G, o una combinación de tales opciones, proporciona un mayor AVAC medio al mismo o menor coste medio. Si nuestro objetivo es aprobar un tratamiento eficiente, debemos optar por A, E o G. Cuáles de estas 3 opciones es la más eficiente depende de nuestra disponibilidad a pagar por un AVAC. Si el sistema sanitario está dispuesto a pagar menos de £1.330 por AVAC, la opción A ofrecería el mayor beneficio neto medio. Si está dispuesto a pagar entre £1.330 y £3.626, la opción G sería la óptima. Y finalmente, si está dispuesto a pagar más de £3.626, sería la opción E.

Estas reglas de decisión, basadas en los resultados medios, no tienen en cuenta la incertidumbre, es decir, la variabilidad en los resultados. Para una estimación de la probabilidad de que cada opción sea la del mayor beneficio neto, se calculan las curvas de aceptabilidad de coste-efectividad para cada una de las 7 opciones (la Figura 2).

Figura 2. Las curvas de aceptabilidad de las 7 opciones para la población de hombres

En la Figura 2, vemos que la opción A tiene la mayor probabilidad de tener el mayor beneficio neto, si el umbral es menor de £1.330, y la opción E tiene la mayor probabilidad de tener el mayor beneficio neto, si el umbral es mayor de £3.627 por AVAC. Así, en este caso, la opción con mayor beneficio neto medio también es la de mayor probabilidad de tener el mayor beneficio neto. Por lo tanto, la conclusión basada en los resultados medios (la Figura 1) y la conclusión basada en las curvas de aceptabilidad (la Figura 2) son consistentes.

El segundo caso: una curva de aceptabilidad con una interpretación contra-intuitiva

A continuación, veremos otro caso aparentemente paradójico. Se trata de la población de mujeres. Ver la Tabla 2 y la Figura 3 (el plano de coste-efectividad). Si la disponibilidad a pagar es mayor de £15.202 por AVAC, la opción E tendría el mayor beneficio neto medio. La opción B está dominada por las opciones E y F, y nunca tendría el mayor beneficio neto medio, sea cual sea la disposición a pagar.

Tabla 2. El coste medio y AVAC medio de 7 opciones para la población de mujeres

Figura 3. El coste medio y AVAC medio de las 7 opciones para la población de mujeres

Sin embargo, en base a las curvas de aceptabilidad (Figura 4), a partir de una disponibilidad a pagar de £5.600/AVAC, la opción B tiene la mayor probabilidad de tener el mayor beneficio neto, mientras la opción E tiene una probabilidad relativamente baja de tener el mayor beneficio neto. En este caso, el análisis basado en los resultados medios (la Figura 3) y el análisis basado en las curvas de aceptabilidad (la Figura 4) parecen inconsistentes y son bastante confusos.

Figura 4. Las curvas de aceptabilidad de las 7 opciones para la población de mujeres

La curva de aceptabilidad nos proporciona una visión incompleta de la incertidumbre

Las curvas de aceptabilidad son difíciles de interpretar en la Figura 4 porque ofrecen una perspectiva incompleta: solo registran la probabilidad de que cada opción tenga el mayor beneficio neto. No registran la probabilidad de que la opción se clasifique como la segunda mejor en orden de beneficio neto, o la tercera, o la última. Estas probabilidades son igual de fáciles de calcular que las de la curva de aceptabilidad a través de las simulaciones Monte-Carlo pero hasta ahora no han sido aplicadas jamás en la evaluación económica. Estos datos son bastante reveladores y clarificadores, como se analiza a continuación.

Las probabilidades de clasificación para los hombres: un análisis más completo de la incertidumbre

Para simplificar, supongamos que la disponibilidad a pagar es £20.000 por AVAC. En el análisis para hombres, observamos que la opción E (la que tiene el mayor beneficio neto medio) también tiene la mayor probabilidad entre todas las opciones de tener el mayor beneficio neto, y, además, tiene una probabilidad muy baja de ser la tercera o peor en el orden (ver la Tabla 3, las probabilidades de clasificación). La Figura 5 proporciona la misma información en forma de gráfico (el rango inter-cuartil de clasificación). Se muestra la relación entre el orden de opciones según el beneficio neto medio (en el eje horizontal), y la variabilidad en la clasificación de la opción (en el eje vertical). En la población de “hombres”, hay relativamente poca variabilidad en la clasificación de cada opción, y por esta razón, los tres análisis (basados en el beneficio neto medio, en las curvas de aceptabilidad y de la clasificación, respectivamente) son consistentes.

Tabla 3: La probabilidad de que cada opción tenga el mayor beneficio neto, segundo mayor, etc. en la población de hombres (para una disposición a pagar de £20.000 por AVAC)

RIC: El rango intercuartil de la posición en la clasificación de cada opción

Figura 5: El rango intercuartil de la clasificación de cada opción en la población de hombres

Las probabilidades de clasificación para la población de mujeres

En contraste, en la Tabla 4 (las probabilidades de clasificación) y la Figura 6 (el rango inter-cuartil de clasificación) que muestra el análisis de clasificación en la población de “mujeres”, observamos que la opción B tiene una alta probabilidad de ser la del mayor beneficio neto, pero a la vez, tiene una probabilidad bastante alta de calificar como la quinta o peor en el orden de beneficio neto. Es decir, la opción B es una opción “arriesgada”. En estos pacientes, la B podría ser una de las mejores, o podría ser una de las peores. La opción E tiene el mayor beneficio neto, y aunque no tenga una alta probabilidad de ser la mejor, tampoco tiene alta probabilidad de calificar entre las peores.

Tabla 4: La probabilidad de que cada opción tenga el mayor beneficio neto, segundo mayor, etc. en la población de mujeres (para una disposición a pagar de £20.000 por AVAC)

RIC: El rango intercuartil de la posición en la clasificación de cada opción

Figura 6: El rango intercuartil de la posición en la clasificación de cada opción

Así que, observamos a través del análisis de clasificación que hay más incertidumbre en la clasificación de las opciones para “mujeres” (Figura 6) que para “hombres” (Figura 5), un hecho que no se desprende de las curvas de aceptabilidad de coste-efectividad. Cómo un decisor debe actuar con esta información sobre la incertidumbre depende de muchos factores, incluyendo su objetivo, el contexto de la decisión, así como su “actitud frente al riesgo”. Sea lo que sea, los datos sobre la clasificación le proporcionan una información más completa que la curva de aceptabilidad.

Conclusión

A modo de últimas reflexiones, la teoría que subraya la evaluación económica de tecnologías sanitarias supone que al decisor solo le interesa adoptar la opción que tiene el mayor beneficio neto, y rechazar todas las demás opciones. En algunos contextos, este supuesto será adecuado, pero en otros, el decisor puede tener un objetivo más matizado. Por ejemplo, en muchos países, las comisiones de farmacia aprueban una lista positiva de opciones farmacéuticas que el médico puede recetar, y el sistema sanitario financia cualquier opción de la lista. En contextos como este, en el cual se aprueban opciones múltiples para una condición específica, es de interés para el decisor disponer de más información sobre la clasificación de las opciones.

Agradecimientos: Se agradece al Tribunal del Premio del Mejor Articulo en Economía de la Salud, de la Asociación de Economía de la Salud, 2020.

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