Esta contribución resume los resultados del artículo galardonado con el Premio al Mejor Artículo en Economía de la Salud publicado en el 2019, otorgado por la Asociación de Economía de la Salud en el 2020 y publicado en Health Economics.
Introducción
Para tomar una decisión sobre la financiación de un tratamiento en el contexto de política sanitaria, es necesario tener evidencia tanto sobre los costes como sobre la efectividad. La opción óptima será la del mayor beneficio neto medio, Bj, que se define como:
Bj = λQj – Cj,
donde Qj son los años de vida ajustados por la calidad (AVAC) de opción j, Cj es el coste de opción j, y λ es la disponibilidad del sistema sanitario a pagar por un AVAC adicional.
Sin embargo, aunque sea fácil calcular el beneficio neto medio, esta sencilla regla no tiene en cuenta la incertidumbre. Hace más de 25 años, Ben van Hout y compañeros propusieron una solución a un problema entonces muy debatido en el campo de la evaluación económica. El problema radica en que la distribución bivariante de los costes y la efectividad (así como la distribución de la ratio incremental de coste-efectividad) es difícil de manejar estadísticamente. La solución propuesta por estos autores fue calcular, a través de una simulación Monte-Carlo, la probabilidad de que el beneficio neto de cada intervención fuera la mayor. Como el umbral de coste-efectividad λ no viene explícitamente establecido en muchos países, se presentó la probabilidad sobre un rango de umbrales, dando lugar a la famosa “curva de aceptabilidad”.
Las limitaciones de la curva de aceptabilidad
Debido a su elegancia matemática y fácil cálculo, la curva de aceptabilidad de coste-efectividad rápidamente fue incorporada en la ‘caja de herramientas’ de los economistas de la salud, para indicar el grado de incertidumbre en la decisión. Sin embargo, su interpretación en muchos casos no es intuitiva, incluso para los y las economistas.
A modo de ejemplos concretos, en este blog utilizaré un caso en el que las curvas de aceptabilidad de coste-efectividad nos proporcionan una interpretación intuitiva, y un segundo caso en el que las curvas de aceptabilidad nos dan información paradójica y confusa. A continuación, demostraré que la curva de aceptabilidad es correcta, pero incompleta. A modo de solución, propongo incluir en la evaluación económica una tabla o un gráfico adicional, complementario a la curva de aceptabilidad, que ayudaría a los economistas a comunicar mejor la incertidumbre en la evaluación económica a los decisores de forma más completa: el “análisis de las probabilidades de clasificación” .
El primero caso: una curva de aceptabilidad con una interpretación intuitiva
Primero, explicamos un caso en el que la curva de aceptabilidad nos proporciona una interpretación intuitiva. En este primer caso, la población de pacientes es la de hombres. Ver la Tabla 1 y la Figura 1 (el plano de coste-efectividad).
Tabla 1. El coste medio y el AVAC medio de 7 opciones para la población de hombres
| Opciones | Coste medio (comparado con la opción A), £ | AVAC medio (comparado con la opción A) | Ratio de coste-efectividad incremental, £ |
| A | Referencia | Referencia | Referencia |
| D | 131 | 0,010 | Dominada por A y G |
| G | 23 | 0,017 | 1330 |
| B | 159 | 0,017 | Dominada por E y G |
| C | 230 | 0,026 | Dominada por E y G |
| F | 126 | 0,029 | Dominada por E y G |
| E | 123 | 0,045 | 3626 |
Nota: £ = libras esterlinas.
Figura 1. El coste medio y el AVAC medio de 7 opciones para la población de hombres
Nota: RCEI=Ratio de coste-efectividad incremental
La Tabla 1 y la Figura 1 muestran, con datos hipotéticos, el coste medio y la efectividad media (en AVAC) de 7 opciones para estos pacientes. Observamos que las opciones B, C, D y F son “dominadas”, es decir, una opción entre A, E o G, o una combinación de tales opciones, proporciona un mayor AVAC medio al mismo o menor coste medio. Si nuestro objetivo es aprobar un tratamiento eficiente, debemos optar por A, E o G. Cuáles de estas 3 opciones es la más eficiente depende de nuestra disponibilidad a pagar por un AVAC. Si el sistema sanitario está dispuesto a pagar menos de £1.330 por AVAC, la opción A ofrecería el mayor beneficio neto medio. Si está dispuesto a pagar entre £1.330 y £3.626, la opción G sería la óptima. Y finalmente, si está dispuesto a pagar más de £3.626, sería la opción E.
Estas reglas de decisión, basadas en los resultados medios, no tienen en cuenta la incertidumbre, es decir, la variabilidad en los resultados. Para una estimación de la probabilidad de que cada opción sea la del mayor beneficio neto, se calculan las curvas de aceptabilidad de coste-efectividad para cada una de las 7 opciones (la Figura 2).
Figura 2. Las curvas de aceptabilidad de las 7 opciones para la población de hombres
En la Figura 2, vemos que la opción A tiene la mayor probabilidad de tener el mayor beneficio neto, si el umbral es menor de £1.330, y la opción E tiene la mayor probabilidad de tener el mayor beneficio neto, si el umbral es mayor de £3.627 por AVAC. Así, en este caso, la opción con mayor beneficio neto medio también es la de mayor probabilidad de tener el mayor beneficio neto. Por lo tanto, la conclusión basada en los resultados medios (la Figura 1) y la conclusión basada en las curvas de aceptabilidad (la Figura 2) son consistentes.
El segundo caso: una curva de aceptabilidad con una interpretación contra-intuitiva
A continuación, veremos otro caso aparentemente paradójico. Se trata de la población de mujeres. Ver la Tabla 2 y la Figura 3 (el plano de coste-efectividad). Si la disponibilidad a pagar es mayor de £15.202 por AVAC, la opción E tendría el mayor beneficio neto medio. La opción B está dominada por las opciones E y F, y nunca tendría el mayor beneficio neto medio, sea cual sea la disposición a pagar.
Tabla 2. El coste medio y AVAC medio de 7 opciones para la población de mujeres
| Opción | Coste medio (comparado con la opción A),£ | AVAC medio (comparado con la opción A) | Ratio de coste-efectividad incremental, £ |
| A | Referencia | Referencia | Referencia |
| D | 21 | 0,006 | Dominada por A y G |
| G | 17 | 0,008 | 2025 |
| C | 34 | 0,009 | Dominada por F y G |
| F | 36 | 0,012 | 5524 |
| B | 58 | 0,012 | Dominada por F y E |
| E | 67 | 0,014 | 15202 |
Figura 3. El coste medio y AVAC medio de las 7 opciones para la población de mujeres
Sin embargo, en base a las curvas de aceptabilidad (Figura 4), a partir de una disponibilidad a pagar de £5.600/AVAC, la opción B tiene la mayor probabilidad de tener el mayor beneficio neto, mientras la opción E tiene una probabilidad relativamente baja de tener el mayor beneficio neto. En este caso, el análisis basado en los resultados medios (la Figura 3) y el análisis basado en las curvas de aceptabilidad (la Figura 4) parecen inconsistentes y son bastante confusos.
Figura 4. Las curvas de aceptabilidad de las 7 opciones para la población de mujeres
La curva de aceptabilidad nos proporciona una visión incompleta de la incertidumbre
Las curvas de aceptabilidad son difíciles de interpretar en la Figura 4 porque ofrecen una perspectiva incompleta: solo registran la probabilidad de que cada opción tenga el mayor beneficio neto. No registran la probabilidad de que la opción se clasifique como la segunda mejor en orden de beneficio neto, o la tercera, o la última. Estas probabilidades son igual de fáciles de calcular que las de la curva de aceptabilidad a través de las simulaciones Monte-Carlo pero hasta ahora no han sido aplicadas jamás en la evaluación económica. Estos datos son bastante reveladores y clarificadores, como se analiza a continuación.
Las probabilidades de clasificación para los hombres: un análisis más completo de la incertidumbre
Para simplificar, supongamos que la disponibilidad a pagar es £20.000 por AVAC. En el análisis para hombres, observamos que la opción E (la que tiene el mayor beneficio neto medio) también tiene la mayor probabilidad entre todas las opciones de tener el mayor beneficio neto, y, además, tiene una probabilidad muy baja de ser la tercera o peor en el orden (ver la Tabla 3, las probabilidades de clasificación). La Figura 5 proporciona la misma información en forma de gráfico (el rango inter-cuartil de clasificación). Se muestra la relación entre el orden de opciones según el beneficio neto medio (en el eje horizontal), y la variabilidad en la clasificación de la opción (en el eje vertical). En la población de “hombres”, hay relativamente poca variabilidad en la clasificación de cada opción, y por esta razón, los tres análisis (basados en el beneficio neto medio, en las curvas de aceptabilidad y de la clasificación, respectivamente) son consistentes.
Tabla 3: La probabilidad de que cada opción tenga el mayor beneficio neto, segundo mayor, etc. en la población de hombres (para una disposición a pagar de £20.000 por AVAC)
| La probabilidad de que esta opción tenga aquella posición en la clasificación | |||||||
| Clasificación | E | F | G | B | C | D | A |
| 1º | 56% | 15% | 5% | 12% | 10% | 6% | 0% |
| 2º | 25% | 35% | 19% | 12% | 5% | 5% | 0% |
| 3º | 11% | 27% | 27% | 20% | 11% | 5% | 0% |
| 4º | 7% | 12% | 20% | 23% | 17% | 16% | 7% |
| 5º | 3% | 9% | 13% | 12% | 26% | 16% | 24% |
| 6º | 0% | 2% | 12% | 11% | 19% | 32% | 26% |
| 7º | 0% | 5% | 6% | 12% | 13% | 22% | 44% |
| Posición mediana de la clasificación (RIC) | 1º (1-2) | 3º (2-4) | 3º (3-5) | 4º (3-5) | 5º (3-6) | 6º (4-6) | 6º (5-7) |
RIC: El rango intercuartil de la posición en la clasificación de cada opción
Figura 5: El rango intercuartil de la clasificación de cada opción en la población de hombres
Las probabilidades de clasificación para la población de mujeres
En contraste, en la Tabla 4 (las probabilidades de clasificación) y la Figura 6 (el rango inter-cuartil de clasificación) que muestra el análisis de clasificación en la población de “mujeres”, observamos que la opción B tiene una alta probabilidad de ser la del mayor beneficio neto, pero a la vez, tiene una probabilidad bastante alta de calificar como la quinta o peor en el orden de beneficio neto. Es decir, la opción B es una opción “arriesgada”. En estos pacientes, la B podría ser una de las mejores, o podría ser una de las peores. La opción E tiene el mayor beneficio neto, y aunque no tenga una alta probabilidad de ser la mejor, tampoco tiene alta probabilidad de calificar entre las peores.
Tabla 4: La probabilidad de que cada opción tenga el mayor beneficio neto, segundo mayor, etc. en la población de mujeres (para una disposición a pagar de £20.000 por AVAC)
| La probabilidad de que esta opción tenga aquella posición en la clasificación | |||||||
| Clasificación | E | F | B | G | C | D | A |
| 1º | 18% | 18% | 32% | 3% | 19% | 12% | 0% |
| 2º | 29% | 23% | 12% | 15% | 12% | 11% | 0% |
| 3º | 26% | 26% | 12% | 19% | 12% | 8% | 0% |
| 4º | 18% | 21% | 11% | 25% | 13% | 12% | 1% |
| 5º | 8% | 11% | 13% | 24% | 15% | 20% | 10% |
| 6º | 2% | 3% | 11% | 16% | 13% | 19% | 38% |
| 7º | 0% | 0% | 10% | 0% | 19% | 20% | 52% |
| Posición mediana de la clasificación (RIC) | 3º (2-4) | 3º (2-4) | 3º (1-5) | 4º (3-5) | 4º (2-6) | 5º (3-6) | 7º (6-7) |
RIC: El rango intercuartil de la posición en la clasificación de cada opción
Figura 6: El rango intercuartil de la posición en la clasificación de cada opción
Así que, observamos a través del análisis de clasificación que hay más incertidumbre en la clasificación de las opciones para “mujeres” (Figura 6) que para “hombres” (Figura 5), un hecho que no se desprende de las curvas de aceptabilidad de coste-efectividad. Cómo un decisor debe actuar con esta información sobre la incertidumbre depende de muchos factores, incluyendo su objetivo, el contexto de la decisión, así como su “actitud frente al riesgo”. Sea lo que sea, los datos sobre la clasificación le proporcionan una información más completa que la curva de aceptabilidad.
Conclusión
A modo de últimas reflexiones, la teoría que subraya la evaluación económica de tecnologías sanitarias supone que al decisor solo le interesa adoptar la opción que tiene el mayor beneficio neto, y rechazar todas las demás opciones. En algunos contextos, este supuesto será adecuado, pero en otros, el decisor puede tener un objetivo más matizado. Por ejemplo, en muchos países, las comisiones de farmacia aprueban una lista positiva de opciones farmacéuticas que el médico puede recetar, y el sistema sanitario financia cualquier opción de la lista. En contextos como este, en el cual se aprueban opciones múltiples para una condición específica, es de interés para el decisor disponer de más información sobre la clasificación de las opciones.
Agradecimientos: Se agradece al Tribunal del Premio del Mejor Articulo en Economía de la Salud, de la Asociación de Economía de la Salud, 2020.
