Tomando decisiones en circunstancias de incertidumbre: ¿Qué impacto tienen las iniciativas europeas de acceso temprano?

Este Blog resume el trabajo “Impacto de la autorización condicional en la evaluación de tecnologías sanitarias: experiencias del National Institute for Health and Care Excellence (NICE)” por Pilar Pinilla Domínguez (NICE), Huseyin Naci, Leeza Osipenko y Elias Mossialos (LSE Health), y que obtuvo el Premio a la mejor Comunicación Oral en las XXXIX Jornadas de Economía de la Salud celebradas en Albacete del 12 al 14 de junio de 2019.

¿Por qué y cómo se realizó el estudio?

En los últimos años, la autorización temprana de medicamentos con evidencia todavía incierta está siendo habitual por parte de las agencias reguladoras. La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ofrece autorización temprana para ciertos medicamentos mediante dos rutas: autorización condicional y autorización en condiciones excepcionales. En la primera de ellas, el medicamento ha de tratar una necesidad médica no cubierta, exigiendo posteriormente la EMA la generación de evidencia post-autorización con el objeto de convertir la autorización condicional en estándar. Los medicamentos que obtienen autorización en condiciones excepcionales suelen tratar enfermedades raras, además de considerarse no éticos los estudios requeridos para la obtención de autorización estándar.

Tan pronto el medicamento recibe la autorización, a las agencias de evaluación (nacionales) se les pide tomar decisiones sobre introducción y reembolso en los sistemas nacionales de salud (SNS). Un mayor número de medicamentos aprobados bajo estas rutas especiales influye directamente en el trabajo de las agencias. En este estudio evaluamos el impacto de la autorización condicional y excepcional en las evaluaciones del National Institute for Health and Care Excellence (NICE), la agencia nacional de evaluación de tecnologías sanitarias en Inglaterra.

¿Cuáles fueron los principales resultados obtenidos?

Entre enero de 2002 y el 1 de diciembre de 2016, la EMA otorgó 28 autorizaciones condicionales y 26 de carácter excepcional. La autorización fue retirada a 3 de ellos y la autorización condicional de 14 medicamentos fue convertida a estándar. Sobre estos 54 medicamentos, se identificaron 30 evaluaciones del NICE hasta agosto de 2017 (22 publicadas, 6 en desarrollo y 2 revisiones). Tres medicamentos fueron no recomendados y 12 recomendados, todos ellos bajo un acuerdo comercial. Las 7 evaluaciones restantes fueron retiradas o discontinuadas.

La presencia de acuerdos comerciales resultó ser más común en medicamentos con autorización condicional o excepcional que en aquellos con autorización estándar (OR 9.50; 95%IC 2.50-53.12). Estos resultados ponen de manifiesto el riesgo que conlleva la toma de decisiones bajo altas condiciones de incertidumbre. La conversión de autorización condicional a estándar no desencadenó la revisión de ninguna evaluación en NICE, lo que sugiere que la evidencia requerida por las agencias reguladoras tras la autorización condicional no es suficiente para desencadenar una reevaluación de los medicamentos autorizados bajo esta vía, y cuestiona su utilidad para las agencias de evaluación.

Reflexiones

El incremento de medicamentos autorizados de manera condicional tiene un impacto significativo en la toma de decisiones sobre el reembolso de un medicamento. Facilita el acceso temprano a medicamentos que tratan una necesidad médica no cubierta, pero conlleva un alto riesgo tanto para el SNS como para los pacientes, ya que su evidencia suele ser incompleta e incierta.

Nota: La publicación de este artículo se encuentra actualmente en desarrollo, cuyo manuscrito se encuentra en revisión.

 

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